Radio-223 nel trattamento del carcinoma della prostata metastatico resistente alla castrazione (mCRPC): risultati di una valutazione di Health Technology Assessment

L'oggetto del presente report di Health Technology Assessment (HTA) è Xofigo, Radio-223 dicloruro (Ra-223), il primo radiofarmaco ad azione specifica sul tessuto osseo in grado di aumentare la sopravvivenza globale dei pazienti con metastasi scheletriche da mCRPC, senza indurre evidenti danni a carico del midollo osseo. Il farmaco si lega al tessuto osseo in accrescimento, come quello neoplastico, emettendo nel tempo particelle radioattive, dette alfa, capaci di determinare una distruzione selettiva delle cellule tumorali. Si tratta quindi di una novità assoluta nello scenario terapeutico del mCRPC, se consideriamo che, fino ad ora, le terapie disponibili ad azione specifica sull'osso erano farmaci con un ruolo prevalentemente palliativo, volti a controllare la sintomatologia dolorosa e privi di un’attività anti-tumorale vera e propria. Il farmaco è raccomandato dalle principali linee guida italiane e internazionali ed è inoltre l’unico farmaco per il trattamento del mCRPC ad avere ottenuto il punteggio massimo nella valutazione del beneficio clinico dei farmaci oncologici di ESMO (ESMO-MCBS) [3-6]. Il processo della valutazione di HTA oggetto di questo report si è sviluppato attraverso la creazione di un gruppo multidisciplinare che ha analizzato ed elaborato le informazioni disponibili sul nuovo farmaco considerando globalmente l’impatto clinico, economico, organizzativo ed etico correlato alla sua introduzione e al suo utilizzo. L’obiettivo è stato quello di creare una valutazione onnicomprensiva sulla tecnologia che ne consentisse una visione globale in tutte le sue dimensioni. Le caratteristiche legate dell’utilizzo di Radio-223 hanno infatti permesso di toccare diversi punti inerenti alle problematiche cliniche del paziente con mCRPC, al ruolo del farmaco in un scenario terapeutico che è notevolmente mutato nel corso degli ultimi anni, a tutti gli aspetti organizzativi, gestionali e normativi associati all’utilizzo di un radiofarmaco, fino a toccare tematiche legate alla sostenibilità economica e di accesso alle cure, di cruciale importanza nel momento in cui una nuova tecnologia si apre al mercato e viene messa a disposizione dei pazienti.La valutazione realizzata ha inoltre previsto il coinvolgimento dell’Associazione Pazienti “Europa Uomo”, per avere un riscontro immediato della nuova tecnologia da parte dei pazienti. In tal senso, al fine di prendere in considerazione un ulteriore prospettiva e di provare a dare enfasi al coinvolgimento delle associazioni nei processi decisionali, viene riportato in appendice il punto di vista dell’associazione in merito alla patologia e alla tecnologia oggetto di indagine. E’ stato redatto infine un capitolo contenente gli elementi chiave per i decisori, per fornire una sintesi dei risultati a supporto delle decisioni operative.