Risorse utilizzate dal servizio sanitario nazionale e relativi costi per la gestione dell’emofilia A

La gestione dei pazienti emofilici è migliorata nel corso degli anni grazie all’introduzione di trattamenti efficaci e sempre più sicuri. A tale aspetto è associato un consumo delle risorse, sia economiche che umane, piuttosto elevato data la complessità della patologia, specialmente quando gli emofilici sviluppano gli anticorpi inibitori o le complicanze articolari. Dall’analisi si evince che l’infusione del fattore VIII costituisce il principale driver di costo (97- 98% del totale), seguito dalla spesa associata alle ospedalizzazioni, dagli altri costi e dalla diagnostica, come confermato dalla letteratura disponibile. Secondo quanto emerso dal confronto della stima dei costi delle diverse alternative terapeutiche, si riscontra come i farmaci contenenti fattori ricombinanti presentino costi annuali maggiori rispetto ai plasmaderivati. I pazienti emofilici, rischiando gravi emorragie, in seguito anche ad interventi che di per sé sarebbero di semplice esecuzione e privi di complicanze, e avendo problemi artromuscolari cronici a causa delle ripetute emorragie articolari e muscolari, devono ricorrere spesse volte al ricovero ospedaliero. I costi per l’ospedalizzazione risultano pari a circa 12 milioni di € l’anno, con una percentuale minima attribuibile agli interventi di artoprotesi (DRG 209). I costi medi annui per paziente per l’emofilia A in Italia oscillano tra €150.133,19 e €248.413,19 in base alla tipologia di trattamento farmacologico (plasmaderivati, seconda e terza generazione) cui il paziente adulto viene sottoposto. È stato, inoltre, considerato il sottogruppo di pazienti che sviluppano inibitori, in quanto la loro gestione comporta particolari trattamenti e precauzioni, specie nel caso del trattamento farmacologico. Il costo medio annuo per paziente con inibitori è stato stimato pari a €217.987,7, di cui il 98,3% imputabile al trattamento farmacologico. Occorre sottolineare che tale dato risulta essere sottostimato in quanto deve essere considerato anche il costo non indifferente che comporta l’attuazione del regime terapeutico di induzione di immunotolleranza (ITI) volto all’eradicazione dell’inibitore presente in circolo. In considerazione però degli ingenti costi di gestione legati all’adozione di regimi di ITI, sempre più interesse oggi viene rivolto all’individuazione di strategie terapeutiche e politiche commerciali che possano, in qualche modo, limitarne l’impatto economico. Baxter, in tale contesto, ha recentemente proposto un modello innovativo di partnership tra pubblico e privato a vantaggio del paziente per un più agevole accesso all’approccio terapeutico di ITI. Occorrerebbe, infine, considerare che l’aumento dell'aspettativa di vita dei soggetti emofilici comporterà un conseguente aumento dei costi di gestione di tale patologia, aggravato dalle malattie tipiche dell’invecchiamento.