Il ruolo dei Real World Data (RWD) nell’Health Technology Assessment (HTA). La lezione della filosofia della scienza e del Progetto VALIDATE

Background Si afferma spesso che l’HTA debba molto del suo successo al legame con l’Evidence-based Medicine (EBM), un approccio alla medicina che pone enfasi su un particolare tipo di “evidenza”, ossia quella proveniente dagli studi randomizzati (RCTs) e le revisioni sistematiche. In tempi recenti, tuttavia, i processi di HTA sembrano sempre di più incorporare nelle valutazioni dati provenienti da studi non randomizzati e di Real World Evidence. È un fenomeno preoccupante? L’HTA sta forse abbassando la qualità delle sue indagini? I report di HTA hanno bisogno necessariamente di dati provenienti da RCTs e revisioni sistematiche per essere realizzati? Obiettivi del lavoro L’obiettivo del lavoro è quello di provare a fornire una risposta a tali quesiti. In particolare, l’obiettivo è quello di esplicitare, da un punto di vista epistemologico, il ruolo che gli studi non randomizzati e i RWD possono svolgere nei processi di HTA. Metodologia del lavoro L’analisi verrà condotta attraverso un processo di rivisitazione delle principali conclusioni a cui è pervenuta l’odierna epistemologia della scienza sul tema dell’evidenza e della loro applicazione al campo dell’HTA nell’ambito del progetto VALIDATE (VAlues in Doing Assessments of healthcare Technologies). Quest’ultima è una ricerca finanziata dall’Unione Europea nell’ambito del programma Erasmus+ per la formazione della prossima generazione di esperti nell’HTA. Per l’analisi autori di riferimento saranno coloro i quali hanno contribuito, a vario titolo, al superamento in ambito filosofico della c.d. dicotomia “fatti-valori” come Popper, Khun, Duhem, Quine, Gadamer, Habermas e Putman. Conclusioni Gli studi randomizzati e RWD non rappresentano una minaccia per l’HTA. Le questioni che accompagnano il loro uso non sono questioni di legittimità ma di rilevanza.