Translating basic research in cancer patient care

With the advent of molecular targeted therapies and the development of high-throughput biotechnologies, it has become evident that progress in cancer research is largely due to the creation of multidisciplinary teams able to plan clinical trials supported by appropriate molecular hypoth- eses. These efforts have culminated in the identi cation and validation of biomarkers predictive of response, as well as in the generation of more accurate prognostic tools. The identi cation of cancer stem cells has provided further insights into mechanisms of cancer, and many studies have tried to translate this biological notion into prognostic and predictive information. In this regard, new agents targeting key stemness-related pathways have entered the clinical development, and prelimi- nary data suggested an encouraging antitumor activity.

Con l’avvento nella pratica clinica delle terapie a bersaglio molecolare e la disponibilità di nuove biotecnologie sono stati fatti numerosi progressi nella ricerca oncologica. Tuttavia i bene ci clinici appaiono ancora limitati a causa dell’eccessiva rigidità degli studi clinici oncologici e soprattutto alla poca af dabilità dei modelli precli- nici utilizzati nora. La creazione di team multispecialistici in grado di piani care la sperimentazione clinica e di formulare ipotesi molecolari adeguate necessita dell’identi cazione e della validazione di fattori predittivi di risposta terapeutica e della generazione di strumenti prognostici sempre più accu- rati. La creazione di modelli preclinici basati sull’impiego di cellule staminali tumorali e l’impiego nella clinica delle nuove tecniche genomiche e proteomiche forniscono delle armi formidabili che potrebbero rivoluzionare la terapia dei tumori. Alcuni nuovi agenti a bersaglio molecolare, ritenuti in grado di bloccare speci che vie di trasduzione del segnale delle cellule staminali tumorali, hanno fatto il loro ingresso nella sperimentazione clinica. Se l’ingresso dei nuovi farmaci sarà associato ad un’attenta va- lutazione dei biomarcatori, selezionati sulla base di modelli preclinici più af dabili, si potrà migliorare considerevolmente la prognosi dei pazienti oncologici, con l’obiettivo di aumentare signi cativamente la sopravvivenza.