Update della valutazione dell'impatto clinico ed economico dell'utilizzo di Advate nella gestione in profilassi del paziente con emofilia A

Il recepimento delle ultime evidenze circa gli aspetti di farmacocinetica, di efficacia, di sicurezza e di implicazioni economiche e organizzative dell’impiego di Advate ci permette di concludere che: - Advate continua a essere dimostrato efficace nel controllo degli episodi di sanguinamento con il 69-70% dei casi che è gestita con successo con una singola infusione; - l’efficacia emostatica di Advate è considerata eccellente o buona in oltre il 90% dei casi e la profilassi è in grado di ridurre di oltre il 99% il tasso di sanguinamenti per anno rispetto al trattamento on-demand, - lo sviluppo di inibitori rimane basso con un rischio complessivo pari a 0,37% nei pazienti precedentemente trattati arruolati negli studi clinici; - sulla base dei risultati di uno studio di consumo di FL-FVIII e BDD-FVIII, condotto negli Stati Uniti, si è estrapolato un potenziale risparmio per la realtà italiana del 3-16% in caso di confronto tra trattamento con Advate e a base di ReFacto AF. Tali differenze aumenterebbero addirittura al 41-57% applicando le formule, pubblicate in letteratura, che legano emivita del farmaco, frequenza della somministrazione e livelli plasmatici di FVIII; - le recenti evidenze dimostrano che la profilassi standard e quella modulata sulla farmacocinetica del paziente sono in grado di restituire gli stessi risultati in termini di efficacia emostatica con un potenziale beneficio in termini di costi indiretti e qualità di vita, da associarsi alla ridotta frequenza di somministrazione, che, tuttavia, andrebbe ulteriormente dimostrato; - alcune evidenze farmacoeconomiche suggeriscono come il differente rischio di sviluppo di inibitori possa impattare in maniera rilevante sui costi della gestione del paziente, con un potenziale risparmio in caso di utilizzo di prodotti a bassa immunogenicità, come Advate. Questo è tanto più vero se ci si riferisce alle recenti evidenze che stimerebbero il rischio di sviluppo di inbitori de novo di circa 7 volte superiore con BDDFVIII rispetto a FL-FVIII; - i servizi aggiuntivi messi a disposizione gratuitamente dall’Azienda (assistenza infermieristica, fisioterapica e psicologica domiciliare; piattaforma multimediale di telemedicina; consegna domiciliare dei farmaci) ammonterebbero a un valore economico di circa €31.000 nei pazienti pediatrici e circa €25.000 negli adulti. Tale valore, oggi ricompreso nel costo totale sostenuto dal SSN per la gestione del paziente con Advate, incide, rispettivamente nei bambini e negli adulti, per il 23-36% e l’8-12% del costo totale stesso.