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Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes
2022 Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, Jacqueline; Scoto, Mariacristina; Pasternak, Amy; Bovis, Francesca; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; Antonaci, Laura; Lia Frongia, Anna; Mizzoni, Irene; Sansone, Valeria A; Russo, Massimo; Bruno, Claudio; Baranello, Giovanni; Messina, Sonia; Dunaway Young, Sally; Glanzman, Allan M; Duong, Tina; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, Evelin; Rohwer, Annemarie; Civitello, Matthew; Darras, Basil T; Bertini, Enrico Silvio; Day, John; Muntoni, Francesco; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria
Long term follow-up of scoliosis progression in type II SMA patients
2022 Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Bovis, Francesca; Gullì, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Apicella, Massimo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Catteruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
2022 Mercuri, Eugenio Maria; Deconinck, Nicolas; Mazzone, Elena Stacy; Nascimento, Andres; Oskoui, Maryam; Saito, Kayoko; Vuillerot, Carole; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Kostera-Pruszczyk, Anna; Servais, Laurent; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Staunton, Hannah; Yeung, Wai Yin; Martin, Carmen; Fontoura, Paulo; Day, John W; Pera, Maria Carmela
Predictive models in SMA II natural history trajectories using machine learning: A proof of concept study
2022 Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Patarnello, S.; Gulli, C.; Pera, Maria Carmela; Masciocchi, Carlotta; Rinaldi, Riccardo; Lovato, V.; Leone, Antonio; Cesario, Alfredo; Mercuri, Eugenio Maria
Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening
2022 Pane, M.; Donati, M. A.; Cutrona, C.; De Sanctis, R.; Pirinu, M.; Coratti, G.; Ricci, M.; Palermo, C.; Berti, B.; Leone, D.; Ticci, C.; Sacchini, M.; Cerboneschi, M.; Capasso, A.; Cicala, G.; Pera, M. C.; Bravetti, C.; Abiusi, E.; Vaisfeld, A.; Vento, G.; Tiziano, F. D.; Mercuri, E.
Type I SMA “new natural history”: long-term data in nusinersen-treated patients
2021 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, V. A.; Messina, S.; Catteruccia, M.; Bruno, C.; Sframeli, M.; Albamonte, E.; Pedemonte, M.; D'Amico, Adele; Bravetti, C.; Berti, B.; Palermo, C.; Leone, D.; Brigati, G.; Tacchetti, P.; Salmin, F.; De Sanctis, Roberto; Lucibello, Simona; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Bertini, Enrico Silvio; Vita, G.; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls
2021 Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Joseph J, Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Nicolas, Deconinck; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina, Martina; Galiot, Delic; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Stefania Bianchi Marzoli, ; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Andrea, Klein; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Robert, J Graham; Partha, Ghosh; David, Casavant; Brian, Snyder; Alexis, Levine; Rachael, Titus; Amanda, Engelbrekt; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; John, W Day; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young
Sometimes they come back: New and old spinal muscular atrophy adults in the era of nusinersen
2021 Sansone, V A; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Messina, S; Salmin, F; Albamonte, E; De Sanctis, Roberto; Sframeli, M; Di Bella, V; Morando, S; D'Amico, Adele; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Pirola, A; Pedemonte, M; Bertini, Enrico Silvio; Bruno, C; Mercuri, Eugenio Maria; Italian ISMAC, Group.
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls
2021 J Volpe, Joseph; Posner, John; Koch, Armin; Kellner, Ulrich; Quinlivan, Rosaline; Deconinck, Nicolas; Balikova, Irina; Delbeke, Patricia; Joniau, Inge; Tahon, Valentine; Wittevrongel, Sylvia; De Vos, Elke; Zanoteli, Edmar; de Holanda Mendonça, Rodrigo; Matsui Jr, Ciro; Letícia Fornazieri Darcie, Ana; Machado, Cleide; Kiyoko Oyamada, Maria; de Souza Costa, Daniel; Martini, Joyce; Polido, Graziela; Rodrigues Iannicelli, Juliana; Caires de Oliveira Achili Ferreira, Juliana; Wang, Yi; Hu, Chaoping; Shi, Yiyun; Zhou, Shuizhen; Zhu, Xiaomei; Qian, Chen; Shen, Li; Xiao, Ying; Zhou, Zhenxuan; Li, Hui; Wang, Sujuan; Xiong, Hui; Sang, Tian; Wei, Cuijie; Wen, Jing; Cao, Yiwen; Li, Wenzhu; Qin, Lun; Barisic, Nina; Celovec, Ivan; Martina, Martina; Delic, Galiot; Kristina Ivkić, Petra; Vukojević, Nenad; Kern, Ivana; Najdanovic, Boris; Skugor, Marin; Servais, Laurent; Boespflug-Tanguy, Odile; Gidaro, Teresa; Seferian, Andrea; Barreau, Emmanuel; Da Cunha, Elodie; Lambotin, Céline; Mnafek, Nabila; Peche, Helene; Gilabert, Stephanie; Grange, Allison; Lilien, Charlotte; Milascevic, Darko; Perticari, Ariadna; Tachibana, Shotaro; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Pagliano, Emanuela; Bianchi Marzoli, Stefania; Santarsiero, Diletta; Garcia Sierra, Myriam; Tremolada, Gemma; Teresa Arnoldi, Maria; Vigano, Marta; Zanin, Riccardo; Bruno, Claudio; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Priolo, Enrico; Rao, Giuseppe; Spaletra, Enrica; Sposetti, Lorenza; Tassara, Elisa; Morando, Simone; Tacchetti, Paola; Pietro Comi, Giacomo; Govoni, Alessandra; Gabriella Osnaghi, Silvia; Minorini, Valeria; Abbati, Francesca; Fassini, Federica; Foa, Michaela; Lopopolo, Amalia; Minuti, Elisa; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Palermo, Concetta; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, Costanza; D'Amico, Gugliemo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Takeshima, Yasuhiro; Gomi, Fumi; Kimura, Naoki; Morimatsu, Takanobu; Okamoto, Mana; Furukawa, Toru; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Koberda, Mateusz; Kubiak, Natalia; Stodolska-Koberda, Urszula; Waśkowska, Agnieszka; Kolendo, Jagoda; Sobierajska-Rek, Agnieszka; Vlodavets, Dmitry; Artemyeva, Svetlana; Melnik, Evgenia; Leppenen, Natalya; Yupatova, Nataliya; Litvinova, Elena; Monakhova, Anastasya; Papina, Yulia; Shidlovsckaia, Olga; Klein, Andrea; Enzmann, Cornelia; Galiart, Elea; Gugleta, Konstantin; Siems, Patricia; Kreiliger, Verena; Wondrusch Haschke, Christine; Topaloglu, Haluk; Oncel, Ibrahim; Ardicli, Didem; Eroglu Ertugrul, Nesibe; Gharibzadeh, Hizal; Gunbey, Ceren; Konuskan, Bahadir; Serel Arslan, Selen; Ebru Yalcin, Elams; Gokcem Yildiz Sarikaya, Fatma; Eldem, Bora; Kadayıfçılar, Sibel; Alemdaroglu, Ipek; Ayse Karaduman, Aynur; Tunca Yilmaz, Oznur; T Darras, Basil; J Graham, Robert; Ghosh, Partha; Casavant, David; Snyder, Brian; Levine, Alexis; Titus, Rachael; Engelbrekt, Amanda; Ambrosio, Lucia; Fulton, Anne; Maria Baglieri, Anna; Dias, Courtney; Maczek, Elizabeth; Mirek, Elizabeth; Pasternak, Amy; W Day, John; Beres, Shannon; Duong, Tina; Gee, Richard; Young, Sally
Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy
2021 Baranello, Giovanni; Darras, Basil T; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Masson, Riccardo; Mercuri, Eugenio; Rose, Kristy; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Seabrook, Timothy; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; FIREFISH Working Group: Joseph, J Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Edmar, Zanoteli; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Wang, Yi; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Hui, Xiong; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina Galiot Delic, ; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Bianchi Marzoli, Stefania; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Claudio, Bruno; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Maria, Mazurkiewicz-Bełdzińska; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Dmitry, Vlodavets; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young
Nusinersen in pediatric and adult patients with type III spinal muscular atrophy
2021 Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Bovis, F.; Pane, Marika; Pasternak, A.; Montes, J.; Sansone, V. A.; Dunaway Young, S.; Duong, T.; Messina, S.; Mizzoni, I.; D'Amico, A.; Civitello, M.; Glanzman, A. M.; Bruno, C.; Salmin, F.; Morando, S.; De Sanctis, Roberto; Sframeli, M.; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Rohwer, A.; Scoto, M.; De Vivo, D. C.; Darras, B. T.; Day, J.; Martens, W.; Patanella, K. A.; Bertini, E.; Muntoni, F.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
2021 Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Boespflug-Tanguy, Odile; Bissoli, Claudio Bruno; Corti, Stefania; Daron, Aurore; Deconinck, Nicolas; Servais, Laurent; Straub, Volker; Ouyang, Haojun; Chand, Deepa; Tauscher-Wisniewski, Sitra; Mendonca, Nuno; Lavrov, Arseniy; Pera, Maria Carmela
Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta-analysis
2021 Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pera, Maria Carmela; Bovis, F.; Ponzano, M.; Chieppa, Fabrizia; Antonaci, Laura; Sansone, V.; Finkel, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy
2021 Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, Marika; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, Adele; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria
Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy
2021 Baranello, Giovanni; Darras, Basil T; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Masson, Riccardo; Mercuri, Eugenio Maria; Rose, Kristy; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Seabrook, Timothy; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Pera, Maria Carmela
Sometimes they come back: New and old spinal muscular atrophy adults in the era of nusinersen
2021 Sansone, V. A.; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Messina, S.; Salmin, F.; Albamonte, E.; De Sanctis, Roberto; Sframeli, M.; Di Bella, V.; Morando, S.; D'Amico, Adele; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Pirola, A.; Pedemonte, M.; Bertini, Enrico Silvio; Bruno, C.; Mercuri, Eugenio Maria; Di Bari, A.; Signorino, A.; Longo, A.; Tacchetti, P.; Brolatti, N.; Rossi, Dario; Bravetti, C.; Lucibello, Simona; Fanelli, Luca; Forcina, N.; Norcia, G.; Carnicella, S.; Patanella, K. A.; Leone, D.; Palermo, C.; Berti, B.; Catania, Francesca; Colombo, A.; Bozzardi, A.; Ferrantini, Gloria; Vita, G.
SMA-miRs (MiR-181a- 5p, -324-5p, and -451a) are overexpressed in spinal muscular atrophy skeletal muscle and serum samples
2021 Abiusi, Emanuela; Infante, P.; Cagnoli, C.; Severini, L. L.; Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Diano, Federica; Novelli, Agnese; Spartano, Serena; Fiori, Simona; Baranello, Giovanni; Moroni, I.; Mora, M.; Pasanisi, M. B.; Pocino, Krizia; Le Pera, L.; D'Amico, D.; Travaglini, L.; Ria, Francesco; Bruno, C.; Locatelli, D.; Bertini, Enrico Silvio; Morandi, L. O.; Mercuri, Eugenio Maria; Di Marcotullio, L.; Tiziano, Francesco Danilo
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
2021 Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.; Baranello, Giovanni; Masson, R.; Boespflug-Tanguy, O.; Bruno, C.; Corti, S.; Daron, A.; Deconinck, N.; Servais, L.; Straub, V.; Ouyang, H.; Chand, D.; Tauscher-Wisniewski, S.; Mendonca, N.; Lavrov, A.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Tachibana, S.; Jollet, A.; Mouffak, S.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Morando, S.; Vanlander, A.; De Vos, E.; Tahon, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Comi, G.; Foa, M.; Parente, V.; Buscemi, L.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Jonas, A.; Defeldre, A. C.; Pagliano, E.; Zanin, R.; Arnoldi, M. T.; Schembri, V.; Del Sole, M.; Mandelli, A.; Pera, Maria Carmela; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Scoto, M.; Groves, K.; Edel, L.; Abel, F.; Van Ruiten, H.; Lofra, R. M.; Thompson, E.
Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta-analysis
2021 Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pera, Maria Carmela; Bovis, F.; Ponzano, M.; Chieppa, Fabrizia; Antonaci, Laura; Sansone, V.; Finkel, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls
2021 Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Pera, Maria Carmela
| Data di pubblicazione | Titolo | Autore(i) | File |
|---|---|---|---|
| 1-gen-2022 | Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes | Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, Jacqueline; Scoto, Mariacristina; Pasternak, Amy; Bovis, Francesca; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; Antonaci, Laura; Lia Frongia, Anna; Mizzoni, Irene; Sansone, Valeria A; Russo, Massimo; Bruno, Claudio; Baranello, Giovanni; Messina, Sonia; Dunaway Young, Sally; Glanzman, Allan M; Duong, Tina; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, Evelin; Rohwer, Annemarie; Civitello, Matthew; Darras, Basil T; Bertini, Enrico Silvio; Day, John; Muntoni, Francesco; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Long term follow-up of scoliosis progression in type II SMA patients | Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Bovis, Francesca; Gullì, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Apicella, Massimo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Catteruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial | Mercuri, Eugenio Maria; Deconinck, Nicolas; Mazzone, Elena Stacy; Nascimento, Andres; Oskoui, Maryam; Saito, Kayoko; Vuillerot, Carole; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Kostera-Pruszczyk, Anna; Servais, Laurent; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Staunton, Hannah; Yeung, Wai Yin; Martin, Carmen; Fontoura, Paulo; Day, John W; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2022 | Predictive models in SMA II natural history trajectories using machine learning: A proof of concept study | Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Patarnello, S.; Gulli, C.; Pera, Maria Carmela; Masciocchi, Carlotta; Rinaldi, Riccardo; Lovato, V.; Leone, Antonio; Cesario, Alfredo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening | Pane, M.; Donati, M. A.; Cutrona, C.; De Sanctis, R.; Pirinu, M.; Coratti, G.; Ricci, M.; Palermo, C.; Berti, B.; Leone, D.; Ticci, C.; Sacchini, M.; Cerboneschi, M.; Capasso, A.; Cicala, G.; Pera, M. C.; Bravetti, C.; Abiusi, E.; Vaisfeld, A.; Vento, G.; Tiziano, F. D.; Mercuri, E. | |
| 1-gen-2021 | Type I SMA “new natural history”: long-term data in nusinersen-treated patients | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, V. A.; Messina, S.; Catteruccia, M.; Bruno, C.; Sframeli, M.; Albamonte, E.; Pedemonte, M.; D'Amico, Adele; Bravetti, C.; Berti, B.; Palermo, C.; Leone, D.; Brigati, G.; Tacchetti, P.; Salmin, F.; De Sanctis, Roberto; Lucibello, Simona; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Bertini, Enrico Silvio; Vita, G.; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls | Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Joseph J, Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Nicolas, Deconinck; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina, Martina; Galiot, Delic; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Stefania Bianchi Marzoli, ; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Andrea, Klein; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Robert, J Graham; Partha, Ghosh; David, Casavant; Brian, Snyder; Alexis, Levine; Rachael, Titus; Amanda, Engelbrekt; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; John, W Day; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young | |
| 1-gen-2021 | Sometimes they come back: New and old spinal muscular atrophy adults in the era of nusinersen | Sansone, V A; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Messina, S; Salmin, F; Albamonte, E; De Sanctis, Roberto; Sframeli, M; Di Bella, V; Morando, S; D'Amico, Adele; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Pirola, A; Pedemonte, M; Bertini, Enrico Silvio; Bruno, C; Mercuri, Eugenio Maria; Italian ISMAC, Group. | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls | J Volpe, Joseph; Posner, John; Koch, Armin; Kellner, Ulrich; Quinlivan, Rosaline; Deconinck, Nicolas; Balikova, Irina; Delbeke, Patricia; Joniau, Inge; Tahon, Valentine; Wittevrongel, Sylvia; De Vos, Elke; Zanoteli, Edmar; de Holanda Mendonça, Rodrigo; Matsui Jr, Ciro; Letícia Fornazieri Darcie, Ana; Machado, Cleide; Kiyoko Oyamada, Maria; de Souza Costa, Daniel; Martini, Joyce; Polido, Graziela; Rodrigues Iannicelli, Juliana; Caires de Oliveira Achili Ferreira, Juliana; Wang, Yi; Hu, Chaoping; Shi, Yiyun; Zhou, Shuizhen; Zhu, Xiaomei; Qian, Chen; Shen, Li; Xiao, Ying; Zhou, Zhenxuan; Li, Hui; Wang, Sujuan; Xiong, Hui; Sang, Tian; Wei, Cuijie; Wen, Jing; Cao, Yiwen; Li, Wenzhu; Qin, Lun; Barisic, Nina; Celovec, Ivan; Martina, Martina; Delic, Galiot; Kristina Ivkić, Petra; Vukojević, Nenad; Kern, Ivana; Najdanovic, Boris; Skugor, Marin; Servais, Laurent; Boespflug-Tanguy, Odile; Gidaro, Teresa; Seferian, Andrea; Barreau, Emmanuel; Da Cunha, Elodie; Lambotin, Céline; Mnafek, Nabila; Peche, Helene; Gilabert, Stephanie; Grange, Allison; Lilien, Charlotte; Milascevic, Darko; Perticari, Ariadna; Tachibana, Shotaro; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Pagliano, Emanuela; Bianchi Marzoli, Stefania; Santarsiero, Diletta; Garcia Sierra, Myriam; Tremolada, Gemma; Teresa Arnoldi, Maria; Vigano, Marta; Zanin, Riccardo; Bruno, Claudio; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Priolo, Enrico; Rao, Giuseppe; Spaletra, Enrica; Sposetti, Lorenza; Tassara, Elisa; Morando, Simone; Tacchetti, Paola; Pietro Comi, Giacomo; Govoni, Alessandra; Gabriella Osnaghi, Silvia; Minorini, Valeria; Abbati, Francesca; Fassini, Federica; Foa, Michaela; Lopopolo, Amalia; Minuti, Elisa; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Palermo, Concetta; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, Costanza; D'Amico, Gugliemo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Takeshima, Yasuhiro; Gomi, Fumi; Kimura, Naoki; Morimatsu, Takanobu; Okamoto, Mana; Furukawa, Toru; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Koberda, Mateusz; Kubiak, Natalia; Stodolska-Koberda, Urszula; Waśkowska, Agnieszka; Kolendo, Jagoda; Sobierajska-Rek, Agnieszka; Vlodavets, Dmitry; Artemyeva, Svetlana; Melnik, Evgenia; Leppenen, Natalya; Yupatova, Nataliya; Litvinova, Elena; Monakhova, Anastasya; Papina, Yulia; Shidlovsckaia, Olga; Klein, Andrea; Enzmann, Cornelia; Galiart, Elea; Gugleta, Konstantin; Siems, Patricia; Kreiliger, Verena; Wondrusch Haschke, Christine; Topaloglu, Haluk; Oncel, Ibrahim; Ardicli, Didem; Eroglu Ertugrul, Nesibe; Gharibzadeh, Hizal; Gunbey, Ceren; Konuskan, Bahadir; Serel Arslan, Selen; Ebru Yalcin, Elams; Gokcem Yildiz Sarikaya, Fatma; Eldem, Bora; Kadayıfçılar, Sibel; Alemdaroglu, Ipek; Ayse Karaduman, Aynur; Tunca Yilmaz, Oznur; T Darras, Basil; J Graham, Robert; Ghosh, Partha; Casavant, David; Snyder, Brian; Levine, Alexis; Titus, Rachael; Engelbrekt, Amanda; Ambrosio, Lucia; Fulton, Anne; Maria Baglieri, Anna; Dias, Courtney; Maczek, Elizabeth; Mirek, Elizabeth; Pasternak, Amy; W Day, John; Beres, Shannon; Duong, Tina; Gee, Richard; Young, Sally | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy | Baranello, Giovanni; Darras, Basil T; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Masson, Riccardo; Mercuri, Eugenio; Rose, Kristy; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Seabrook, Timothy; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; FIREFISH Working Group: Joseph, J Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Edmar, Zanoteli; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Wang, Yi; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Hui, Xiong; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina Galiot Delic, ; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Bianchi Marzoli, Stefania; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Claudio, Bruno; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Maria, Mazurkiewicz-Bełdzińska; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Dmitry, Vlodavets; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young | |
| 1-gen-2021 | Nusinersen in pediatric and adult patients with type III spinal muscular atrophy | Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Bovis, F.; Pane, Marika; Pasternak, A.; Montes, J.; Sansone, V. A.; Dunaway Young, S.; Duong, T.; Messina, S.; Mizzoni, I.; D'Amico, A.; Civitello, M.; Glanzman, A. M.; Bruno, C.; Salmin, F.; Morando, S.; De Sanctis, Roberto; Sframeli, M.; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Rohwer, A.; Scoto, M.; De Vivo, D. C.; Darras, B. T.; Day, J.; Martens, W.; Patanella, K. A.; Bertini, E.; Muntoni, F.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial | Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Boespflug-Tanguy, Odile; Bissoli, Claudio Bruno; Corti, Stefania; Daron, Aurore; Deconinck, Nicolas; Servais, Laurent; Straub, Volker; Ouyang, Haojun; Chand, Deepa; Tauscher-Wisniewski, Sitra; Mendonca, Nuno; Lavrov, Arseniy; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2021 | Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta-analysis | Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pera, Maria Carmela; Bovis, F.; Ponzano, M.; Chieppa, Fabrizia; Antonaci, Laura; Sansone, V.; Finkel, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy | Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, Marika; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, Adele; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy | Baranello, Giovanni; Darras, Basil T; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Masson, Riccardo; Mercuri, Eugenio Maria; Rose, Kristy; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Seabrook, Timothy; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2021 | Sometimes they come back: New and old spinal muscular atrophy adults in the era of nusinersen | Sansone, V. A.; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Messina, S.; Salmin, F.; Albamonte, E.; De Sanctis, Roberto; Sframeli, M.; Di Bella, V.; Morando, S.; D'Amico, Adele; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Pirola, A.; Pedemonte, M.; Bertini, Enrico Silvio; Bruno, C.; Mercuri, Eugenio Maria; Di Bari, A.; Signorino, A.; Longo, A.; Tacchetti, P.; Brolatti, N.; Rossi, Dario; Bravetti, C.; Lucibello, Simona; Fanelli, Luca; Forcina, N.; Norcia, G.; Carnicella, S.; Patanella, K. A.; Leone, D.; Palermo, C.; Berti, B.; Catania, Francesca; Colombo, A.; Bozzardi, A.; Ferrantini, Gloria; Vita, G. | |
| 1-gen-2021 | SMA-miRs (MiR-181a- 5p, -324-5p, and -451a) are overexpressed in spinal muscular atrophy skeletal muscle and serum samples | Abiusi, Emanuela; Infante, P.; Cagnoli, C.; Severini, L. L.; Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Diano, Federica; Novelli, Agnese; Spartano, Serena; Fiori, Simona; Baranello, Giovanni; Moroni, I.; Mora, M.; Pasanisi, M. B.; Pocino, Krizia; Le Pera, L.; D'Amico, D.; Travaglini, L.; Ria, Francesco; Bruno, C.; Locatelli, D.; Bertini, Enrico Silvio; Morandi, L. O.; Mercuri, Eugenio Maria; Di Marcotullio, L.; Tiziano, Francesco Danilo | |
| 1-gen-2021 | Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial | Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.; Baranello, Giovanni; Masson, R.; Boespflug-Tanguy, O.; Bruno, C.; Corti, S.; Daron, A.; Deconinck, N.; Servais, L.; Straub, V.; Ouyang, H.; Chand, D.; Tauscher-Wisniewski, S.; Mendonca, N.; Lavrov, A.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Tachibana, S.; Jollet, A.; Mouffak, S.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Morando, S.; Vanlander, A.; De Vos, E.; Tahon, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Comi, G.; Foa, M.; Parente, V.; Buscemi, L.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Jonas, A.; Defeldre, A. C.; Pagliano, E.; Zanin, R.; Arnoldi, M. T.; Schembri, V.; Del Sole, M.; Mandelli, A.; Pera, Maria Carmela; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Scoto, M.; Groves, K.; Edel, L.; Abel, F.; Van Ruiten, H.; Lofra, R. M.; Thompson, E. | |
| 1-gen-2021 | Motor function in type 2 and 3 SMA patients treated with Nusinersen: a critical review and meta-analysis | Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pera, Maria Carmela; Bovis, F.; Ponzano, M.; Chieppa, Fabrizia; Antonaci, Laura; Sansone, V.; Finkel, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls | Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Pera, Maria Carmela |
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