Mazzone, Elena Stacy
Mazzone, Elena Stacy
2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants
2023 Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes
2022 Coratti, Giorgia; Carmela Pera, Maria; Montes, Jacqueline; Scoto, Mariacristina; Pasternak, Amy; Bovis, Francesca; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; Antonaci, Laura; Lia Frongia, Anna; Mizzoni, Irene; Sansone, Valeria A; Russo, Massimo; Bruno, Claudio; Baranello, Giovanni; Messina, Sonia; Dunaway Young, Sally; Glanzman, Allan M; Duong, Tina; de Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, Elena; Milev, Evelin; Rohwer, Annemarie; Civitello, Matthew; Darras, Basil T; Bertini, Enrico; Day, John; Muntoni, Francesco; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio
Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment
2022 Mercuri, Eugenio; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; De Waele, Liesbeth; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Masson, Riccardo; Mazzone, Elena S; Pechmann, Astrid; Pera, Maria Carmela; Vuillerot, Carole; Bader-Weder, Silvia; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Hoffart, Janine; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; Mciver, Tammy; Scalco, Renata S; Yeung, Wai Yin; Servais, Laurent
Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment
2022 Mercuri, Eugenio; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; De Waele, Liesbeth; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Masson, Riccardo; Mazzone, Elena S; Pechmann, Astrid; Pera, Maria Carmela; Vuillerot, Carole; Bader-Weder, Silvia; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Hoffart, Janine; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; Mciver, Tammy; Scalco, Renata S; Yeung, Wai Yin; Servais, Laurent
Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
2022 Mercuri, Eugenio; Deconinck, Nicolas; Mazzone, Elena S; Nascimento, Andres; Oskoui, Maryam; Saito, Kayoko; Vuillerot, Carole; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Kostera-Pruszczyk, Anna; Servais, Laurent; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Staunton, Hannah; Yeung, Wai Yin; Martin, Carmen; Fontoura, Paulo; Day, John W; Pera, Maria Carmela
Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
2022 Mercuri, E.; Deconinck, N.; Mazzone, E. S.; Nascimento, A.; Oskoui, M.; Saito, K.; Vuillerot, C.; Baranello, G.; Boespflug-Tanguy, O.; Goemans, N.; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Servais, L.; Gerber, M.; Gorni, K.; Khwaja, O.; Kletzl, H.; Scalco, R. S.; Staunton, H.; Yeung, W. Y.; Martin, C.; Fontoura, P.; Day, J. W.; Volpe, J. J.; Posner, J.; Kellner, U.; Quinlivan, R.; Fuerst-Recktenwald, S.; Marquet, A.; Mulhardt, N.; Trundell, D.; Daron, A.; Delstanche, S.; Romain, B.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Balikova, I.; Delbeke, P.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; De Vos, E.; Casteels, I.; De Waele, L.; Cassiman, C.; Prove, L.; Kinoo, D.; Vancampenhout, L.; Van Den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Prufer de Queiroz Campos Araujo, A.; Chacon Pereira, A.; Nardes, F.; Haefeli, L.; Rossetto, J.; Almeida Pereira, J.; Ferreira Rebel, M.; Campbell, C.; Sharan, S.; McDonald, W.; Scholtes, C.; Mah, J.; Sframeli, M.; Chiu, A.; Hagel, J.; Beneish, R.; Pham, C.; Toffoli, D.; Arpin, S.; Turgeon Desilets, S.; Wang, Y.; Hu, C.; Huang, J.; Qian, C.; Shen, L.; Xiao, Y.; Zhou, Z.; Li, H.; Wang, S.; Xiong, H.; Chang, X.; Dong, H.; Liu, Y.; Sang, T.; Wei, C.; Wen, J.; Cao, Y.; Lv, X.; Zhao, J.; Li, W.; Qin, L.; Barisic, N.; Galiot Delic, M.; Ivkic, P. K.; Vukojevic, N.; Kern, I.; Najdanovic, B.; Skugor, M.; Gidaro, T.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Barreau, E.; Mnafek, N.; Momtchilova, M. M.; Peche, H.; Valherie, C.; Grange, A.; Lilien, C.; Milascevic, D.; Tachibana, S.; Ravelli, C.; Cardas, R.; Vanden Brande, L.; Davion, J. -B.; Coopman, S.; Bouacha, I.; Debruyne, P.; Defoort, S.; Derlyn, G.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Guilbaud, J.; Desguerre, I.; Barnerias, C.; Semeraro, M.; Bremond-Gignac, D.; Bruere, L.; Rateaux, M.; Deladriere, E.; Germa, V.; Pereon, Y.; Magot, A.; Mercie, S.; Billaud, F.; Le Goff, L.; Letellier, G.; Portefaix, A.; Fontaine, S.; De-Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Saidi, M.; Bouzid, N.; Barriere, A.; Tinat, M.; Dreesbach, M.; Lagreze, W.; Michaelis, B.; Molnar, F.; Seger, D.; Vogt, S.; Bertini, E.; D'Amico, A.; Petroni, S.; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Bruno, C.; Priolo, E.; Rao, G.; Morando, S.; Tacchetti, P.; Zuffi, A.; Comi, G. P.; Brusa, R.; Corti, S.; Daniele, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Minorini, V.; Osnaghi, S. G.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, A.; Meneri, M.; Zoppas, F.; Parente, V.; Masson, R.; Bianchi Marzoli, S.; Santarsiero, D.; Garcia Sierra, M.; Tremolada, G.; Arnoldi, M. T.; Vigano, M.; Zanin, R.; Amorelli, G. M.; Barresi, C.; D'Amico, G.; Orazi, L.; Coratti, G.; Haginoya, K.; Kato, A.; Morishita, Y.; Kira, R.; Akiyama, K.; Goto, M.; Mori, Y.; Okamoto, M.; Tsutsui, S.; Takatsuji, Y.; Tanaka, A.; Komaki, H.; Suzuki, I.; Takeuchi, M.; Todoroki, D.; Watanabe, S.; Omori, M.; Matsubayashi, T.; Inakazu, E.; Nagura, H.; Suzuki, A.; Osaka, H.; Ohashi, M.; Ishikawa, N.; Harada, Y.; Fudeyasu, K.; Hirata, K.; Michiue, K.; Ueda, K.; Yashiro, S.; Seki, M.; Sano, N.; Uemura, A.; Fukuyama, K.; Matsumoto, Y.; Miyazaki, H.; Shibata, M.; Kobayashi, K.; Nakamura, Y.; Takeshima, Y.; Kuma, M.; Fraczek, A.; Jedrzejowska, M.; Lusakowska, A.; Czeszyk-Piotrowicz, A.; Hautz, W.; Rakusiewicz, K.; Burlewicz, M.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Mazurkiewicz-Beldzinska, M.; Lemska, A.; Modrzejewska, S.; Koberda, M.; Stodolska-Koberda, U.; Waskowska, A.; Kolendo, J.; Sobierajska-Rek, A.; Steinborn, B.; Dalz, M.; Grabowska, J.; Hajduk, W.; Janasiewicz-Karachitos, J.; Klimas, M.; Stopa, M.; Gajewska, E.; Pusz, B.; Vlodavets, D.; Melnik, E.; Leppenen, N.; Yupatova, N.; Monakhova, A.; Papina, Y.; Shidlovsckaia, O.; Milic Rasic, V.; Brankovic, V.; Kosac, A.; Djokic, O.; Jaksic, V.; Pepic, A.; Martinovic, J.; Munell Casadesus, F.; Tizzano, E.; Martin Begue, N.; Wolley Dod, C.; Subira, O.; Planas Pascual, B.; Toro Tamargo, E.; Madruga Garrido, M.; Medina Romero, J. D.; Salinas, M. P.; Nascimento Osorio, A.; Diaz Cortes, A.; Jimenez Ganan, E.; Suh, S. D.; Medina Cantillo, J.; Moya, O.; Padros, N.; Roca Urraca, S.; Gonzalez Valdivia, H.; Pascual Pascual, S.; de Manuel, S.; Noval Martin, S.; Burnham, P.; Espinosa Garcia, S.; Martinez Moreno, M.; Topaloglu, H.; Oncel, I.; Eroglu Ertugrul, N.; Konuskan, B.; Eldem, B.; Kadayifcilar, S.; Alemdaroglu, I.; Ayse Karaduman, A.; Tunca Yilmaz, O.; Bilgin, N.; Sari, S.; Chiriboga, C.; Kane, S.; Lee, J.; Rome-Martin, D.; Day, J. W.; Beres, S.; Duong, T.; Gee, R.; Dunaway Young, S.
Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy
2021 Coratti, G.; Pera, M. C.; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, G.; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, R.; Mazzone, E. S.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, M.; Antonaci, L.; Frongia, A. L.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, A.; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, E.
North Star Ambulatory Assessment changes in ambulant Duchenne boys amenable to skip exons 44, 45, 51, and 53: A 3 year follow up
2021 Coratti, G.; Pane, M.; Brogna, C.; Ricotti, V.; Messina, S.; D'Amico, A.; Bruno, C.; Vita, G.; Berardinelli, A.; Mazzone, E.; Magri, F.; Ricci, F.; Mongini, T.; Battini, R.; Bello, L.; Pegoraro, E.; Baranello, G.; Previtali, S. C.; Politano, L.; Comi, G. P.; Sansone, V. A.; Donati, A.; Hogrel, J. Y.; Straub, V.; De Lucia, S.; Niks, E.; Servais, L.; De Groot, I.; Chesshyre, M.; Bertini, E.; Goemans, N.; Muntoni, F.; Mercuri, E.
Our Experience on Temporal Bone Fractures: Retrospective Analysis of 141 Cases
2021 Ricciardiello, F; Mazzone, S; Longo, G; Russo, G; Piccirillo, E; Sequino, G; Cavaliere, M; Accardo, N; Oliva, F; Salomone, P; Perrella, M; Zeccolini, F; Romano, D; Di Maro, F; Viola, P; Cifali, R; Muto, F; Galli, J
Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy
2018 Mercuri, Eugenio; Darras, Basil T; Chiriboga, Claudia A; Day, John W; Campbell, Craig; Connolly, Anne M; Iannaccone, Susan T; Kirschner, Janbernd; Kuntz, Nancy L; Saito, Kayoko; Shieh, Perry B; Tulinius, Már; Mazzone, Elena S; Montes, Jacqueline; Bishop, Kathie M; Yang, Qingqing; Foster, Richard; Gheuens, Sarah; Bennett, C Frank; Farwell, Wildon; Schneider, Eugene; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S
Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy
2018 Mercuri, Eugenio; Darras, Basil T; Chiriboga, Claudia A; Day, John W; Campbell, Craig; Connolly, Anne M; Iannaccone, Susan T; Kirschner, Janbernd; Kuntz, Nancy L; Saito, Kayoko; Shieh, Perry B; Tulinius, Már; Mazzone, Elena S; Montes, Jacqueline; Bishop, Kathie M; Yang, Qingqing; Foster, Richard; Gheuens, Sarah; Bennett, C Frank; Farwell, Wildon; Schneider, Eugene; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Pera, Maria Carmela
Revised Hammersmith Scale for spinal muscular atrophy: A SMA specific clinical outcome assessment tool
2017 Ramsey, Danielle; Scoto, Mariacristina; Mayhew, Anna; Main, Marion; Mazzone, Elena S; Montes, Jacqueline; de Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Salazar, Rachel; Glanzman, Allan M; Pasternak, Amy; Quigley, Janet; Mirek, Elizabeth; Duong, Tina; Gee, Richard; Civitello, Matthew; Tennekoon, Gihan; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Bushby, Kate; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio; Muntoni, Francesco
Clinical Variability in Spinal Muscular Atrophy Type III.
2020 Coratti, G; Messina, S; Lucibello, S; Pera, Mc; Montes, J; Pasternak, A; Bovis, F; Exposito Escudero, J; Mazzone, Es; Mayhew, A; Glanzman, Am; Young, Sd; Salazar, R; Duong, T; Muni Lofra, R; De Sanctis, R; Carnicella, S; Milev, E; Civitello, M; Pane, M; Scoto, M; Bettolo, Cm; Antonaci, L; Frongia, A; Sframeli, M; Vita, Gl; D'Amico, A; Van Den Hauwe, M; Albamonte, E; Goemans, N; Darras, Bt; Bertini, E; Sansone, V; Day, J; Nascimento Osorio, A; Bruno, C; Muntoni, F; De Vivo, Dc; Finkel, Rs; Mercuri, E.
Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module
2017 Mazzone, Elena S; Mayhew, Anna; Montes, Jacqueline; Ramsey, Danielle; Fanelli, Lavinia; Young, Sally Dunaway; Salazar, Rachel; De Sanctis, Roberto; Pasternak, Amy; Glanzman, Allan; Coratti, Giorgia; Civitello, Matthew; Forcina, Nicola; Gee, Richard; Duong, Tina; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Pera, Maria Carmela; Messina, Sonia; Tennekoon, Gihan; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio
Sleep disorders in spinal muscular atrophy
2017 Pera, Maria C; Romeo, Domenico M; Graziano, Alessandra; Palermo, Concetta; Messina, Sonia; Baranello, Giovanni; Coratti, Giorgia; Massaro, Maria; Sivo, Serena; Arnoldi, Maria Teresa; Mazzone, Elena S; Antonaci, Laura; Lapenta, Leonardo; Albamonte, Emilio; Fanelli, Lavinia; de Sanctis, Roberto; Vita, Gian Luca; Sframeli, Maria; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio
Patterns of disease progression in type 2 and 3 SMA: Implications for clinical trials
2016 Mercuri, E.; Finkel, R.; Montes, J.; Mazzone, E. S.; Sormani, M. P.; Main, M.; Ramsey, D.; Mayhew, A.; Glanzman, A. M.; Dunaway, S.; Salazar, R.; Pasternak, A.; Quigley, J.; Pane, M.; Pera, M. C.; Scoto, M.; Messina, S.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, A.; van den Hauwe, M.; Sivo, S.; Goemans, N.; Kaufmann, P.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Muntoni, F.; de Vivo, D. C.
Performance of Upper Limb module for Duchenne muscular dystrophy
2020 Mayhew, A. G.; Coratti, G.; Mazzone, E. S.; Klingels, K.; James, M.; Pane, M.; Straub, V.; Goemans, N.; Mercuri, E.; Ricotti, V.; Muntoni, F.; Ridout, D.; Selby, V.
Old measures and new scores in spinal muscular atrophy patients
2015 Mazzone, Elena; Montes, Jacqueline; Main, Marion; Mayhew, Anna; Ramsey, Danielle; Glanzman, Allan M; Dunaway, Sally; Salazar, Rachel; Pasternak, Amy; Quigley, Janet; Pane, Marika; Pera, Maria C; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Van Den Hauwe, Marleen; Sivo, Serena; Goemans, Nathalie; Darras, Basil T; Kaufmann, Petra; Bertini, Enrico; De Vivo, Darryl C; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio
Early neurodevelopmental assessment in Duchenne muscular dystrophy
2013 Pane, Marika; Scalise, Roberta; Berardinelli, Angela; D'Angelo, Grazia; Ricotti, Valeria; Alfieri, Paolo; Moroni, Isabella; Hartley, Louise; Pera, Maria Carmela; Baranello, Giovanni; Catteruccia, Michela; Casalino, Tiziana; Romeo, Domenico M; Graziano, Alessandra; Gandioli, Claudia; Bianco, Flaviana; Mazzone, Elena Stacy; Lombardo, Maria Elena; Scoto, Mariacristina; Sivo, Serena; Palermo, Concetta; Gualandi, Francesca; Sormani, Maria Pia; Ferlini, Alessandra; Bertini, Enrico; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio
| Data di pubblicazione | Titolo | Autore(i) | File |
|---|---|---|---|
| 1-gen-2023 | 2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants | Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes | Coratti, Giorgia; Carmela Pera, Maria; Montes, Jacqueline; Scoto, Mariacristina; Pasternak, Amy; Bovis, Francesca; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; Antonaci, Laura; Lia Frongia, Anna; Mizzoni, Irene; Sansone, Valeria A; Russo, Massimo; Bruno, Claudio; Baranello, Giovanni; Messina, Sonia; Dunaway Young, Sally; Glanzman, Allan M; Duong, Tina; de Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, Elena; Milev, Evelin; Rohwer, Annemarie; Civitello, Matthew; Darras, Basil T; Bertini, Enrico; Day, John; Muntoni, Francesco; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio | |
| 1-gen-2022 | Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment | Mercuri, Eugenio; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; De Waele, Liesbeth; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Masson, Riccardo; Mazzone, Elena S; Pechmann, Astrid; Pera, Maria Carmela; Vuillerot, Carole; Bader-Weder, Silvia; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Hoffart, Janine; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; Mciver, Tammy; Scalco, Renata S; Yeung, Wai Yin; Servais, Laurent | |
| 1-gen-2022 | Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment | Mercuri, Eugenio; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; De Waele, Liesbeth; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Masson, Riccardo; Mazzone, Elena S; Pechmann, Astrid; Pera, Maria Carmela; Vuillerot, Carole; Bader-Weder, Silvia; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Hoffart, Janine; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; Mciver, Tammy; Scalco, Renata S; Yeung, Wai Yin; Servais, Laurent | |
| 1-gen-2022 | Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial | Mercuri, Eugenio; Deconinck, Nicolas; Mazzone, Elena S; Nascimento, Andres; Oskoui, Maryam; Saito, Kayoko; Vuillerot, Carole; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Kostera-Pruszczyk, Anna; Servais, Laurent; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Staunton, Hannah; Yeung, Wai Yin; Martin, Carmen; Fontoura, Paulo; Day, John W; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2022 | Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial | Mercuri, E.; Deconinck, N.; Mazzone, E. S.; Nascimento, A.; Oskoui, M.; Saito, K.; Vuillerot, C.; Baranello, G.; Boespflug-Tanguy, O.; Goemans, N.; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Servais, L.; Gerber, M.; Gorni, K.; Khwaja, O.; Kletzl, H.; Scalco, R. S.; Staunton, H.; Yeung, W. Y.; Martin, C.; Fontoura, P.; Day, J. W.; Volpe, J. J.; Posner, J.; Kellner, U.; Quinlivan, R.; Fuerst-Recktenwald, S.; Marquet, A.; Mulhardt, N.; Trundell, D.; Daron, A.; Delstanche, S.; Romain, B.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Balikova, I.; Delbeke, P.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; De Vos, E.; Casteels, I.; De Waele, L.; Cassiman, C.; Prove, L.; Kinoo, D.; Vancampenhout, L.; Van Den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Prufer de Queiroz Campos Araujo, A.; Chacon Pereira, A.; Nardes, F.; Haefeli, L.; Rossetto, J.; Almeida Pereira, J.; Ferreira Rebel, M.; Campbell, C.; Sharan, S.; McDonald, W.; Scholtes, C.; Mah, J.; Sframeli, M.; Chiu, A.; Hagel, J.; Beneish, R.; Pham, C.; Toffoli, D.; Arpin, S.; Turgeon Desilets, S.; Wang, Y.; Hu, C.; Huang, J.; Qian, C.; Shen, L.; Xiao, Y.; Zhou, Z.; Li, H.; Wang, S.; Xiong, H.; Chang, X.; Dong, H.; Liu, Y.; Sang, T.; Wei, C.; Wen, J.; Cao, Y.; Lv, X.; Zhao, J.; Li, W.; Qin, L.; Barisic, N.; Galiot Delic, M.; Ivkic, P. K.; Vukojevic, N.; Kern, I.; Najdanovic, B.; Skugor, M.; Gidaro, T.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Barreau, E.; Mnafek, N.; Momtchilova, M. M.; Peche, H.; Valherie, C.; Grange, A.; Lilien, C.; Milascevic, D.; Tachibana, S.; Ravelli, C.; Cardas, R.; Vanden Brande, L.; Davion, J. -B.; Coopman, S.; Bouacha, I.; Debruyne, P.; Defoort, S.; Derlyn, G.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Guilbaud, J.; Desguerre, I.; Barnerias, C.; Semeraro, M.; Bremond-Gignac, D.; Bruere, L.; Rateaux, M.; Deladriere, E.; Germa, V.; Pereon, Y.; Magot, A.; Mercie, S.; Billaud, F.; Le Goff, L.; Letellier, G.; Portefaix, A.; Fontaine, S.; De-Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Saidi, M.; Bouzid, N.; Barriere, A.; Tinat, M.; Dreesbach, M.; Lagreze, W.; Michaelis, B.; Molnar, F.; Seger, D.; Vogt, S.; Bertini, E.; D'Amico, A.; Petroni, S.; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Bruno, C.; Priolo, E.; Rao, G.; Morando, S.; Tacchetti, P.; Zuffi, A.; Comi, G. P.; Brusa, R.; Corti, S.; Daniele, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Minorini, V.; Osnaghi, S. G.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, A.; Meneri, M.; Zoppas, F.; Parente, V.; Masson, R.; Bianchi Marzoli, S.; Santarsiero, D.; Garcia Sierra, M.; Tremolada, G.; Arnoldi, M. T.; Vigano, M.; Zanin, R.; Amorelli, G. M.; Barresi, C.; D'Amico, G.; Orazi, L.; Coratti, G.; Haginoya, K.; Kato, A.; Morishita, Y.; Kira, R.; Akiyama, K.; Goto, M.; Mori, Y.; Okamoto, M.; Tsutsui, S.; Takatsuji, Y.; Tanaka, A.; Komaki, H.; Suzuki, I.; Takeuchi, M.; Todoroki, D.; Watanabe, S.; Omori, M.; Matsubayashi, T.; Inakazu, E.; Nagura, H.; Suzuki, A.; Osaka, H.; Ohashi, M.; Ishikawa, N.; Harada, Y.; Fudeyasu, K.; Hirata, K.; Michiue, K.; Ueda, K.; Yashiro, S.; Seki, M.; Sano, N.; Uemura, A.; Fukuyama, K.; Matsumoto, Y.; Miyazaki, H.; Shibata, M.; Kobayashi, K.; Nakamura, Y.; Takeshima, Y.; Kuma, M.; Fraczek, A.; Jedrzejowska, M.; Lusakowska, A.; Czeszyk-Piotrowicz, A.; Hautz, W.; Rakusiewicz, K.; Burlewicz, M.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Mazurkiewicz-Beldzinska, M.; Lemska, A.; Modrzejewska, S.; Koberda, M.; Stodolska-Koberda, U.; Waskowska, A.; Kolendo, J.; Sobierajska-Rek, A.; Steinborn, B.; Dalz, M.; Grabowska, J.; Hajduk, W.; Janasiewicz-Karachitos, J.; Klimas, M.; Stopa, M.; Gajewska, E.; Pusz, B.; Vlodavets, D.; Melnik, E.; Leppenen, N.; Yupatova, N.; Monakhova, A.; Papina, Y.; Shidlovsckaia, O.; Milic Rasic, V.; Brankovic, V.; Kosac, A.; Djokic, O.; Jaksic, V.; Pepic, A.; Martinovic, J.; Munell Casadesus, F.; Tizzano, E.; Martin Begue, N.; Wolley Dod, C.; Subira, O.; Planas Pascual, B.; Toro Tamargo, E.; Madruga Garrido, M.; Medina Romero, J. D.; Salinas, M. P.; Nascimento Osorio, A.; Diaz Cortes, A.; Jimenez Ganan, E.; Suh, S. D.; Medina Cantillo, J.; Moya, O.; Padros, N.; Roca Urraca, S.; Gonzalez Valdivia, H.; Pascual Pascual, S.; de Manuel, S.; Noval Martin, S.; Burnham, P.; Espinosa Garcia, S.; Martinez Moreno, M.; Topaloglu, H.; Oncel, I.; Eroglu Ertugrul, N.; Konuskan, B.; Eldem, B.; Kadayifcilar, S.; Alemdaroglu, I.; Ayse Karaduman, A.; Tunca Yilmaz, O.; Bilgin, N.; Sari, S.; Chiriboga, C.; Kane, S.; Lee, J.; Rome-Martin, D.; Day, J. W.; Beres, S.; Duong, T.; Gee, R.; Dunaway Young, S. | |
| 1-gen-2021 | Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy | Coratti, G.; Pera, M. C.; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, G.; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, R.; Mazzone, E. S.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, M.; Antonaci, L.; Frongia, A. L.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, A.; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, E. | |
| 1-gen-2021 | North Star Ambulatory Assessment changes in ambulant Duchenne boys amenable to skip exons 44, 45, 51, and 53: A 3 year follow up | Coratti, G.; Pane, M.; Brogna, C.; Ricotti, V.; Messina, S.; D'Amico, A.; Bruno, C.; Vita, G.; Berardinelli, A.; Mazzone, E.; Magri, F.; Ricci, F.; Mongini, T.; Battini, R.; Bello, L.; Pegoraro, E.; Baranello, G.; Previtali, S. C.; Politano, L.; Comi, G. P.; Sansone, V. A.; Donati, A.; Hogrel, J. Y.; Straub, V.; De Lucia, S.; Niks, E.; Servais, L.; De Groot, I.; Chesshyre, M.; Bertini, E.; Goemans, N.; Muntoni, F.; Mercuri, E. | |
| 1-gen-2021 | Our Experience on Temporal Bone Fractures: Retrospective Analysis of 141 Cases | Ricciardiello, F; Mazzone, S; Longo, G; Russo, G; Piccirillo, E; Sequino, G; Cavaliere, M; Accardo, N; Oliva, F; Salomone, P; Perrella, M; Zeccolini, F; Romano, D; Di Maro, F; Viola, P; Cifali, R; Muto, F; Galli, J | |
| 1-gen-2018 | Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy | Mercuri, Eugenio; Darras, Basil T; Chiriboga, Claudia A; Day, John W; Campbell, Craig; Connolly, Anne M; Iannaccone, Susan T; Kirschner, Janbernd; Kuntz, Nancy L; Saito, Kayoko; Shieh, Perry B; Tulinius, Már; Mazzone, Elena S; Montes, Jacqueline; Bishop, Kathie M; Yang, Qingqing; Foster, Richard; Gheuens, Sarah; Bennett, C Frank; Farwell, Wildon; Schneider, Eugene; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S | |
| 1-gen-2018 | Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy | Mercuri, Eugenio; Darras, Basil T; Chiriboga, Claudia A; Day, John W; Campbell, Craig; Connolly, Anne M; Iannaccone, Susan T; Kirschner, Janbernd; Kuntz, Nancy L; Saito, Kayoko; Shieh, Perry B; Tulinius, Már; Mazzone, Elena S; Montes, Jacqueline; Bishop, Kathie M; Yang, Qingqing; Foster, Richard; Gheuens, Sarah; Bennett, C Frank; Farwell, Wildon; Schneider, Eugene; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2017 | Revised Hammersmith Scale for spinal muscular atrophy: A SMA specific clinical outcome assessment tool | Ramsey, Danielle; Scoto, Mariacristina; Mayhew, Anna; Main, Marion; Mazzone, Elena S; Montes, Jacqueline; de Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Salazar, Rachel; Glanzman, Allan M; Pasternak, Amy; Quigley, Janet; Mirek, Elizabeth; Duong, Tina; Gee, Richard; Civitello, Matthew; Tennekoon, Gihan; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Bushby, Kate; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio; Muntoni, Francesco | |
| 1-gen-2020 | Clinical Variability in Spinal Muscular Atrophy Type III. | Coratti, G; Messina, S; Lucibello, S; Pera, Mc; Montes, J; Pasternak, A; Bovis, F; Exposito Escudero, J; Mazzone, Es; Mayhew, A; Glanzman, Am; Young, Sd; Salazar, R; Duong, T; Muni Lofra, R; De Sanctis, R; Carnicella, S; Milev, E; Civitello, M; Pane, M; Scoto, M; Bettolo, Cm; Antonaci, L; Frongia, A; Sframeli, M; Vita, Gl; D'Amico, A; Van Den Hauwe, M; Albamonte, E; Goemans, N; Darras, Bt; Bertini, E; Sansone, V; Day, J; Nascimento Osorio, A; Bruno, C; Muntoni, F; De Vivo, Dc; Finkel, Rs; Mercuri, E. | |
| 1-gen-2017 | Revised upper limb module for spinal muscular atrophy: Development of a new module | Mazzone, Elena S; Mayhew, Anna; Montes, Jacqueline; Ramsey, Danielle; Fanelli, Lavinia; Young, Sally Dunaway; Salazar, Rachel; De Sanctis, Roberto; Pasternak, Amy; Glanzman, Allan; Coratti, Giorgia; Civitello, Matthew; Forcina, Nicola; Gee, Richard; Duong, Tina; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Pera, Maria Carmela; Messina, Sonia; Tennekoon, Gihan; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio | |
| 1-gen-2017 | Sleep disorders in spinal muscular atrophy | Pera, Maria C; Romeo, Domenico M; Graziano, Alessandra; Palermo, Concetta; Messina, Sonia; Baranello, Giovanni; Coratti, Giorgia; Massaro, Maria; Sivo, Serena; Arnoldi, Maria Teresa; Mazzone, Elena S; Antonaci, Laura; Lapenta, Leonardo; Albamonte, Emilio; Fanelli, Lavinia; de Sanctis, Roberto; Vita, Gian Luca; Sframeli, Maria; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio | |
| 1-gen-2016 | Patterns of disease progression in type 2 and 3 SMA: Implications for clinical trials | Mercuri, E.; Finkel, R.; Montes, J.; Mazzone, E. S.; Sormani, M. P.; Main, M.; Ramsey, D.; Mayhew, A.; Glanzman, A. M.; Dunaway, S.; Salazar, R.; Pasternak, A.; Quigley, J.; Pane, M.; Pera, M. C.; Scoto, M.; Messina, S.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, A.; van den Hauwe, M.; Sivo, S.; Goemans, N.; Kaufmann, P.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Muntoni, F.; de Vivo, D. C. | |
| 1-gen-2020 | Performance of Upper Limb module for Duchenne muscular dystrophy | Mayhew, A. G.; Coratti, G.; Mazzone, E. S.; Klingels, K.; James, M.; Pane, M.; Straub, V.; Goemans, N.; Mercuri, E.; Ricotti, V.; Muntoni, F.; Ridout, D.; Selby, V. | |
| 1-gen-2015 | Old measures and new scores in spinal muscular atrophy patients | Mazzone, Elena; Montes, Jacqueline; Main, Marion; Mayhew, Anna; Ramsey, Danielle; Glanzman, Allan M; Dunaway, Sally; Salazar, Rachel; Pasternak, Amy; Quigley, Janet; Pane, Marika; Pera, Maria C; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Van Den Hauwe, Marleen; Sivo, Serena; Goemans, Nathalie; Darras, Basil T; Kaufmann, Petra; Bertini, Enrico; De Vivo, Darryl C; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio | |
| 1-gen-2013 | Early neurodevelopmental assessment in Duchenne muscular dystrophy | Pane, Marika; Scalise, Roberta; Berardinelli, Angela; D'Angelo, Grazia; Ricotti, Valeria; Alfieri, Paolo; Moroni, Isabella; Hartley, Louise; Pera, Maria Carmela; Baranello, Giovanni; Catteruccia, Michela; Casalino, Tiziana; Romeo, Domenico M; Graziano, Alessandra; Gandioli, Claudia; Bianco, Flaviana; Mazzone, Elena Stacy; Lombardo, Maria Elena; Scoto, Mariacristina; Sivo, Serena; Palermo, Concetta; Gualandi, Francesca; Sormani, Maria Pia; Ferlini, Alessandra; Bertini, Enrico; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio |