Baranello, Giovanni
Baranello, Giovanni
ROMA - Istituto di Neurologia
Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study
2024 Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria
The emerging spectrum of neurodevelopmental comorbidities in early-onset Spinal Muscular Atrophy
2024 Baranello, Giovanni; Roy, S. Q.; Servais, L.; Munell, F.; Molinero, M. A.; Natera de Benito, D.; Nascimento, A.; Gomez-Andres, D.; Comellas, L. C.; Exposito, J.; Tizzano, E. F.; Cuppen, I.; Van der Pol, L.; Aleman, A.; Lochmuller, H.; Mcmillan, H.; Kirschner, J.; Muller, C.; Oskoui, M.; Masson, R.; Bruno, C.; Gonorazky, H. D.; Tesi-Rocha, C.; Yaworski, A. M.; Zanoteli, E.; Mendonca, R.; D'Amico, A.; Cumbo, F.; Tosi, Clelia Maria; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Nardes, F.; Prufer, A.; Arci, B. K.; Pascual, S. I.; Fattal-Valevski, A.; De Waele, L.; Deconinck, N.; Farrar, M.; Haberlova, J.; Gomez-Garcia de la Banda, M.; Childs, A. -M.; Martos, C.; Wraige, E.; Gowda, V.; Illingworth, M.; Ong, M.; Majundar, A.; Hughes, I.; Torne, K.; Willis, T.; Ramdas, S.; De Goede, C.; Erbas, Y.; Brusa, C.; Scoto, M.; Muntoni, F.
2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants
2023 Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco
Development of an International SMA Bulbar Assessment for Inter-professional Administration
2023 Young, Sally Dunaway; Mcgrattan, Katlyn; Johnson, Emily; van der Heul, Marise; Duong, Tina; Bakke, Merete; Werlauff, Ulla; Pasternak, Amy; Cattaneo, Camilla; Hoffman, Katie; Fanelli, Lavinia; Breaks, Anne; Allison, Kristen; Baranello, Giovanni; Finkel, Richard; Coratti, Giorgia; Lofra, Robert Muni
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
Genetic modifiers of upper limb function in Duchenne muscular dystrophy
2022 Sabbatini, Daniele; Fusto, Aurora; Vianello, Sara; Villa, Matteo; Janik, Joanna; D'Angelo, Grazia; Diella, Eleonora; Magri, Francesca; Comi, Giacomo P; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Astrea, Guja; Battini, Roberta; Politano, Luisa; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Previtali, Stefano C; Messina, Sonia; Vita, Gianluca; Berardinelli, Angela; Mongini, Tiziana; Pini, Antonella; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Hoffman, Eric P; Morgenroth, Lauren; Gordish-Dressman, Heather; Duong, Tina; Mcdonald, Craig M; Bello, Luca; Pegoraro, Elena
Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes
2022 Coratti, Giorgia; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria
Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes
2022 Coratti, Giorgia; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria
Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment
2022 Mercuri, Eugenio; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; De Waele, Liesbeth; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Masson, Riccardo; Mazzone, Elena S; Pechmann, Astrid; Pera, Maria Carmela; Vuillerot, Carole; Bader-Weder, Silvia; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Hoffart, Janine; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; Mciver, Tammy; Scalco, Renata S; Yeung, Wai Yin; Servais, Laurent
Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial
2022 Mercuri, Eugenio Maria; Deconinck, N.; Mazzone, Elena Stacy; Nascimento, A.; Oskoui, M.; Saito, K.; Vuillerot, C.; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, O.; Goemans, N.; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Servais, L.; Gerber, M.; Gorni, K.; Khwaja, O.; Kletzl, H.; Scalco, R. S.; Staunton, H.; Yeung, W. Y.; Martin, Craig; Fontoura, P.; Day, J. W.; Volpe, J. J.; Posner, J.; Kellner, U.; Quinlivan, R.; Fuerst-Recktenwald, S.; Marquet, A.; Mulhardt, N.; Trundell, D.; Daron, A.; Delstanche, S.; Romain, B.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Balikova, I.; Delbeke, P.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; De Vos, E.; Casteels, I.; De Waele, L.; Cassiman, C.; Prove, L.; Kinoo, D.; Vancampenhout, L.; Van Den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Prufer de Queiroz Campos Araujo, A.; Chacon Pereira, A.; Nardes, F.; Haefeli, L.; Rossetto, J.; Almeida Pereira, J.; Ferreira Rebel, M.; Campbell, C.; Sharan, S.; Mcdonald, W.; Scholtes, C.; Mah, J.; Sframeli, M.; Chiu, A.; Hagel, J.; Beneish, R.; Pham, C.; Toffoli, D.; Arpin, S.; Turgeon Desilets, S.; Wang, Y.; Hu, C.; Huang, J.; Qian, C.; Shen, L.; Xiao, Y.; Zhou, Z.; Li, H.; Wang, S.; Xiong, H.; Chang, X.; Dong, H.; Liu, Y.; Sang, T.; Wei, C.; Wen, J.; Cao, Y.; Lv, X.; Zhao, J.; Li, W.; Qin, L.; Barisic, N.; Galiot Delic, M.; Ivkic, P. K.; Vukojevic, N.; Kern, I.; Najdanovic, B.; Skugor, M.; Gidaro, T.; Seferian, A.; De Lucia, Sara Sofia; Barreau, E.; Mnafek, N.; Momtchilova, M. M.; Peche, H.; Valherie, C.; Grange, A.; Lilien, C.; Milascevic, D.; Tachibana, S.; Ravelli, C.; Cardas, R.; Vanden Brande, L.; Davion, J. -B.; Coopman, S.; Bouacha, I.; Debruyne, P.; Defoort, S.; Derlyn, G.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Guilbaud, J.; Desguerre, I.; Barnerias, C.; Semeraro, M.; Bremond-Gignac, D.; Bruere, L.; Rateaux, M.; Deladriere, E.; Germa, V.; Pereon, Y.; Magot, A.; Mercie, S.; Billaud, F.; Le Goff, L.; Letellier, G.; Portefaix, A.; Fontaine, S.; De-Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Saidi, M.; Bouzid, N.; Barriere, A.; Tinat, M.; Dreesbach, M.; Lagreze, W.; Michaelis, B.; Molnar, F.; Seger, D.; Vogt, S.; Bertini, Enrico Silvio; D'Amico, Adele; Petroni, S.; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Bruno, C.; Priolo, E.; Rao, G.; Morando, S.; Tacchetti, P.; Zuffi, A.; Comi, G. P.; Brusa, R.; Corti, Serafino; Daniele, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Minorini, V.; Osnaghi, S. G.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, A.; Meneri, M.; Zoppas, F.; Parente, V.; Masson, R.; Bianchi Marzoli, Stefania; Santarsiero, Rocco Domenico; Garcia Sierra, M.; Tremolada, G.; Arnoldi, M. T.; Vigano, M.; Zanin, Renata; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, C.; D'Amico, Guglielmo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; Haginoya, K.; Kato, A.; Morishita, Y.; Kira, R.; Akiyama, K.; Goto, M.; Mori, Y.; Okamoto, M.; Tsutsui, S.; Takatsuji, Y.; Tanaka, A.; Komaki, H.; Suzuki, I.; Takeuchi, M.; Todoroki, D.; Watanabe, S.; Omori, M.; Matsubayashi, T.; Inakazu, E.; Nagura, H.; Suzuki, A.; Osaka, H.; Ohashi, M.; Ishikawa, N.; Harada, Y.; Fudeyasu, K.; Hirata, K.; Michiue, K.; Ueda, K.; Yashiro, S.; Seki, M.; Sano, N.; Uemura, A.; Fukuyama, K.; Matsumoto, Y.; Miyazaki, H.; Shibata, M.; Kobayashi, K.; Nakamura, Y.; Takeshima, Y.; Kuma, M.; Fraczek, A.; Jedrzejowska, M.; Lusakowska, A.; Czeszyk-Piotrowicz, A.; Hautz, W.; Rakusiewicz, K.; Burlewicz, M.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Mazurkiewicz-Beldzinska, M.; Lemska, A.; Modrzejewska, S.; Koberda, M.; Stodolska-Koberda, U.; Waskowska, A.; Kolendo, J.; Sobierajska-Rek, A.; Steinborn, B.; Dalz, M.; Grabowska, J.; Hajduk, W.; Janasiewicz-Karachitos, J.; Klimas, M.; Stopa, M.; Gajewska, E.; Pusz, B.; Vlodavets, D.; Melnik, E.; Leppenen, N.; Yupatova, N.; Monakhova, A.; Papina, Y.; Shidlovsckaia, O.; Milic Rasic, V.; Brankovic, V.; Kosac, A.; Djokic, O.; Jaksic, V.; Pepic, A.; Martinovic, J.; Munell Casadesus, F.; Tizzano, E.; Martin Begue, N.; Wolley Dod, C.; Subira, O.; Planas Pascual, B.; Toro Tamargo, E.; Madruga Garrido, M.; Medina Romero, J. D.; Salinas, M. P.; Nascimento Osorio, A.; Diaz Cortes, A.; Jimenez Ganan, E.; Suh, S. D.; Medina Cantillo, J.; Moya, O.; Padros, N.; Roca Urraca, S.; Gonzalez Valdivia, H.; Pascual Pascual, S.; de Manuel, S.; Noval Martin, S.; Burnham, P.; Espinosa Garcia, S.; Martinez Moreno, M.; Topaloglu, H.; Oncel, I.; Eroglu Ertugrul, N.; Konuskan, B.; Eldem, B.; Kadayifcilar, S.; Alemdaroglu, I.; Ayse Karaduman, A.; Tunca Yilmaz, O.; Bilgin, N.; Sari, S.; Chiriboga, C.; Kane, S.; Lee, J.; Rome-Martin, D.; Day, J. W.; Beres, S.; Duong, T.; Gee, R.; Dunaway Young, S.
Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial
2022 Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Servais, Laurent; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Mercuri, Eugenio Maria; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; Dodman, Angela; El-Khairi, Muna; Gorni, Ksenija; Jaber, Birgit; Kletzl, Heidemarie; Gaki, Eleni; Fontoura, Paulo; Darras, Basil T; Coratti, Giorgia; Study Group, Firefish
Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy
2021 Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, Marika; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, Adele; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria
Longitudinal data of neuropsychological profile in a cohort of Duchenne muscular dystrophy boys without cognitive impairment
2021 Battini, Roberta; Lenzi, S; Lucibello, Simona; Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, F; Cristofani, P; Bulgheroni, S; Cumbo, F; Pane, Marika; Baranello, Giovanni; Alfieri, P; Astrea, G; Cioni, G; Vicari, Stefano; Mercuri, Eugenio Maria
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
2021 Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.; Baranello, Giovanni; Masson, R.; Boespflug-Tanguy, O.; Bruno, C.; Corti, S.; Daron, A.; Deconinck, N.; Servais, L.; Straub, V.; Ouyang, H.; Chand, D.; Tauscher-Wisniewski, S.; Mendonca, N.; Lavrov, A.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Tachibana, S.; Jollet, A.; Mouffak, S.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Morando, S.; Vanlander, A.; De Vos, E.; Tahon, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Comi, G.; Foa, M.; Parente, V.; Buscemi, L.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Jonas, A.; Defeldre, A. C.; Pagliano, E.; Zanin, R.; Arnoldi, M. T.; Schembri, V.; Del Sole, M.; Mandelli, A.; Pera, Maria Carmela; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Scoto, M.; Groves, K.; Edel, L.; Abel, F.; Van Ruiten, H.; Lofra, R. M.; Thompson, E.
Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial
2021 Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Boespflug-Tanguy, Odile; Bissoli, Claudio Bruno; Corti, Stefania; Daron, Aurore; Deconinck, Nicolas; Servais, Laurent; Straub, Volker; Ouyang, Haojun; Chand, Deepa; Tauscher-Wisniewski, Sitra; Mendonca, Nuno; Lavrov, Arseniy; Pera, Maria Carmela
Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy
2021 Baranello, Giovanni; Darras, Basil T; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Masson, Riccardo; Mercuri, Eugenio; Rose, Kristy; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Seabrook, Timothy; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; FIREFISH Working Group: Joseph, J Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Edmar, Zanoteli; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Wang, Yi; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Hui, Xiong; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina Galiot Delic, ; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Bianchi Marzoli, Stefania; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Claudio, Bruno; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Maria, Mazurkiewicz-Bełdzińska; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Dmitry, Vlodavets; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls
2021 Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Pera, Maria Carmela
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls
2021 J Volpe, Joseph; Posner, John; Koch, Armin; Kellner, Ulrich; Quinlivan, Rosaline; Deconinck, Nicolas; Balikova, Irina; Delbeke, Patricia; Joniau, Inge; Tahon, Valentine; Wittevrongel, Sylvia; De Vos, Elke; Zanoteli, Edmar; de Holanda Mendonça, Rodrigo; Matsui Jr, Ciro; Letícia Fornazieri Darcie, Ana; Machado, Cleide; Kiyoko Oyamada, Maria; de Souza Costa, Daniel; Martini, Joyce; Polido, Graziela; Rodrigues Iannicelli, Juliana; Caires de Oliveira Achili Ferreira, Juliana; Wang, Yi; Hu, Chaoping; Shi, Yiyun; Zhou, Shuizhen; Zhu, Xiaomei; Qian, Chen; Shen, Li; Xiao, Ying; Zhou, Zhenxuan; Li, Hui; Wang, Sujuan; Xiong, Hui; Sang, Tian; Wei, Cuijie; Wen, Jing; Cao, Yiwen; Li, Wenzhu; Qin, Lun; Barisic, Nina; Celovec, Ivan; Martina, Martina; Delic, Galiot; Kristina Ivkić, Petra; Vukojević, Nenad; Kern, Ivana; Najdanovic, Boris; Skugor, Marin; Servais, Laurent; Boespflug-Tanguy, Odile; Gidaro, Teresa; Seferian, Andrea; Barreau, Emmanuel; Da Cunha, Elodie; Lambotin, Céline; Mnafek, Nabila; Peche, Helene; Gilabert, Stephanie; Grange, Allison; Lilien, Charlotte; Milascevic, Darko; Perticari, Ariadna; Tachibana, Shotaro; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Pagliano, Emanuela; Bianchi Marzoli, Stefania; Santarsiero, Diletta; Garcia Sierra, Myriam; Tremolada, Gemma; Teresa Arnoldi, Maria; Vigano, Marta; Zanin, Riccardo; Bruno, Claudio; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Priolo, Enrico; Rao, Giuseppe; Spaletra, Enrica; Sposetti, Lorenza; Tassara, Elisa; Morando, Simone; Tacchetti, Paola; Pietro Comi, Giacomo; Govoni, Alessandra; Gabriella Osnaghi, Silvia; Minorini, Valeria; Abbati, Francesca; Fassini, Federica; Foa, Michaela; Lopopolo, Amalia; Minuti, Elisa; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Palermo, Concetta; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, Costanza; D'Amico, Gugliemo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Takeshima, Yasuhiro; Gomi, Fumi; Kimura, Naoki; Morimatsu, Takanobu; Okamoto, Mana; Furukawa, Toru; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Koberda, Mateusz; Kubiak, Natalia; Stodolska-Koberda, Urszula; Waśkowska, Agnieszka; Kolendo, Jagoda; Sobierajska-Rek, Agnieszka; Vlodavets, Dmitry; Artemyeva, Svetlana; Melnik, Evgenia; Leppenen, Natalya; Yupatova, Nataliya; Litvinova, Elena; Monakhova, Anastasya; Papina, Yulia; Shidlovsckaia, Olga; Klein, Andrea; Enzmann, Cornelia; Galiart, Elea; Gugleta, Konstantin; Siems, Patricia; Kreiliger, Verena; Wondrusch Haschke, Christine; Topaloglu, Haluk; Oncel, Ibrahim; Ardicli, Didem; Eroglu Ertugrul, Nesibe; Gharibzadeh, Hizal; Gunbey, Ceren; Konuskan, Bahadir; Serel Arslan, Selen; Ebru Yalcin, Elams; Gokcem Yildiz Sarikaya, Fatma; Eldem, Bora; Kadayıfçılar, Sibel; Alemdaroglu, Ipek; Ayse Karaduman, Aynur; Tunca Yilmaz, Oznur; T Darras, Basil; J Graham, Robert; Ghosh, Partha; Casavant, David; Snyder, Brian; Levine, Alexis; Titus, Rachael; Engelbrekt, Amanda; Ambrosio, Lucia; Fulton, Anne; Maria Baglieri, Anna; Dias, Courtney; Maczek, Elizabeth; Mirek, Elizabeth; Pasternak, Amy; W Day, John; Beres, Shannon; Duong, Tina; Gee, Richard; Young, Sally
Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls
2021 Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Joseph J, Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Nicolas, Deconinck; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina, Martina; Galiot, Delic; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Stefania Bianchi Marzoli, ; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Andrea, Klein; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Robert, J Graham; Partha, Ghosh; David, Casavant; Brian, Snyder; Alexis, Levine; Rachael, Titus; Amanda, Engelbrekt; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; John, W Day; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young
| Data di pubblicazione | Titolo | Autore(i) | File |
|---|---|---|---|
| 1-gen-2024 | Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study | Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | The emerging spectrum of neurodevelopmental comorbidities in early-onset Spinal Muscular Atrophy | Baranello, Giovanni; Roy, S. Q.; Servais, L.; Munell, F.; Molinero, M. A.; Natera de Benito, D.; Nascimento, A.; Gomez-Andres, D.; Comellas, L. C.; Exposito, J.; Tizzano, E. F.; Cuppen, I.; Van der Pol, L.; Aleman, A.; Lochmuller, H.; Mcmillan, H.; Kirschner, J.; Muller, C.; Oskoui, M.; Masson, R.; Bruno, C.; Gonorazky, H. D.; Tesi-Rocha, C.; Yaworski, A. M.; Zanoteli, E.; Mendonca, R.; D'Amico, A.; Cumbo, F.; Tosi, Clelia Maria; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Nardes, F.; Prufer, A.; Arci, B. K.; Pascual, S. I.; Fattal-Valevski, A.; De Waele, L.; Deconinck, N.; Farrar, M.; Haberlova, J.; Gomez-Garcia de la Banda, M.; Childs, A. -M.; Martos, C.; Wraige, E.; Gowda, V.; Illingworth, M.; Ong, M.; Majundar, A.; Hughes, I.; Torne, K.; Willis, T.; Ramdas, S.; De Goede, C.; Erbas, Y.; Brusa, C.; Scoto, M.; Muntoni, F. | |
| 1-gen-2023 | 2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants | Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco | |
| 1-gen-2023 | Development of an International SMA Bulbar Assessment for Inter-professional Administration | Young, Sally Dunaway; Mcgrattan, Katlyn; Johnson, Emily; van der Heul, Marise; Duong, Tina; Bakke, Merete; Werlauff, Ulla; Pasternak, Amy; Cattaneo, Camilla; Hoffman, Katie; Fanelli, Lavinia; Breaks, Anne; Allison, Kristen; Baranello, Giovanni; Finkel, Richard; Coratti, Giorgia; Lofra, Robert Muni | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Genetic modifiers of upper limb function in Duchenne muscular dystrophy | Sabbatini, Daniele; Fusto, Aurora; Vianello, Sara; Villa, Matteo; Janik, Joanna; D'Angelo, Grazia; Diella, Eleonora; Magri, Francesca; Comi, Giacomo P; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Astrea, Guja; Battini, Roberta; Politano, Luisa; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Previtali, Stefano C; Messina, Sonia; Vita, Gianluca; Berardinelli, Angela; Mongini, Tiziana; Pini, Antonella; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Hoffman, Eric P; Morgenroth, Lauren; Gordish-Dressman, Heather; Duong, Tina; Mcdonald, Craig M; Bello, Luca; Pegoraro, Elena | |
| 1-gen-2022 | Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes | Coratti, Giorgia; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes | Coratti, Giorgia; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Risdiplam in types 2 and 3 spinal muscular atrophy: A randomised, placebo-controlled, dose-finding trial followed by 24 months of treatment | Mercuri, Eugenio; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, Odile; De Waele, Liesbeth; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Masson, Riccardo; Mazzone, Elena S; Pechmann, Astrid; Pera, Maria Carmela; Vuillerot, Carole; Bader-Weder, Silvia; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Hoffart, Janine; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; Mciver, Tammy; Scalco, Renata S; Yeung, Wai Yin; Servais, Laurent | |
| 1-gen-2022 | Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial | Mercuri, Eugenio Maria; Deconinck, N.; Mazzone, Elena Stacy; Nascimento, A.; Oskoui, M.; Saito, K.; Vuillerot, C.; Baranello, Giovanni; Boespflug-Tanguy, O.; Goemans, N.; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Servais, L.; Gerber, M.; Gorni, K.; Khwaja, O.; Kletzl, H.; Scalco, R. S.; Staunton, H.; Yeung, W. Y.; Martin, Craig; Fontoura, P.; Day, J. W.; Volpe, J. J.; Posner, J.; Kellner, U.; Quinlivan, R.; Fuerst-Recktenwald, S.; Marquet, A.; Mulhardt, N.; Trundell, D.; Daron, A.; Delstanche, S.; Romain, B.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Balikova, I.; Delbeke, P.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; De Vos, E.; Casteels, I.; De Waele, L.; Cassiman, C.; Prove, L.; Kinoo, D.; Vancampenhout, L.; Van Den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Prufer de Queiroz Campos Araujo, A.; Chacon Pereira, A.; Nardes, F.; Haefeli, L.; Rossetto, J.; Almeida Pereira, J.; Ferreira Rebel, M.; Campbell, C.; Sharan, S.; Mcdonald, W.; Scholtes, C.; Mah, J.; Sframeli, M.; Chiu, A.; Hagel, J.; Beneish, R.; Pham, C.; Toffoli, D.; Arpin, S.; Turgeon Desilets, S.; Wang, Y.; Hu, C.; Huang, J.; Qian, C.; Shen, L.; Xiao, Y.; Zhou, Z.; Li, H.; Wang, S.; Xiong, H.; Chang, X.; Dong, H.; Liu, Y.; Sang, T.; Wei, C.; Wen, J.; Cao, Y.; Lv, X.; Zhao, J.; Li, W.; Qin, L.; Barisic, N.; Galiot Delic, M.; Ivkic, P. K.; Vukojevic, N.; Kern, I.; Najdanovic, B.; Skugor, M.; Gidaro, T.; Seferian, A.; De Lucia, Sara Sofia; Barreau, E.; Mnafek, N.; Momtchilova, M. M.; Peche, H.; Valherie, C.; Grange, A.; Lilien, C.; Milascevic, D.; Tachibana, S.; Ravelli, C.; Cardas, R.; Vanden Brande, L.; Davion, J. -B.; Coopman, S.; Bouacha, I.; Debruyne, P.; Defoort, S.; Derlyn, G.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Guilbaud, J.; Desguerre, I.; Barnerias, C.; Semeraro, M.; Bremond-Gignac, D.; Bruere, L.; Rateaux, M.; Deladriere, E.; Germa, V.; Pereon, Y.; Magot, A.; Mercie, S.; Billaud, F.; Le Goff, L.; Letellier, G.; Portefaix, A.; Fontaine, S.; De-Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Saidi, M.; Bouzid, N.; Barriere, A.; Tinat, M.; Dreesbach, M.; Lagreze, W.; Michaelis, B.; Molnar, F.; Seger, D.; Vogt, S.; Bertini, Enrico Silvio; D'Amico, Adele; Petroni, S.; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Bruno, C.; Priolo, E.; Rao, G.; Morando, S.; Tacchetti, P.; Zuffi, A.; Comi, G. P.; Brusa, R.; Corti, Serafino; Daniele, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Minorini, V.; Osnaghi, S. G.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, A.; Meneri, M.; Zoppas, F.; Parente, V.; Masson, R.; Bianchi Marzoli, Stefania; Santarsiero, Rocco Domenico; Garcia Sierra, M.; Tremolada, G.; Arnoldi, M. T.; Vigano, M.; Zanin, Renata; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, C.; D'Amico, Guglielmo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; Haginoya, K.; Kato, A.; Morishita, Y.; Kira, R.; Akiyama, K.; Goto, M.; Mori, Y.; Okamoto, M.; Tsutsui, S.; Takatsuji, Y.; Tanaka, A.; Komaki, H.; Suzuki, I.; Takeuchi, M.; Todoroki, D.; Watanabe, S.; Omori, M.; Matsubayashi, T.; Inakazu, E.; Nagura, H.; Suzuki, A.; Osaka, H.; Ohashi, M.; Ishikawa, N.; Harada, Y.; Fudeyasu, K.; Hirata, K.; Michiue, K.; Ueda, K.; Yashiro, S.; Seki, M.; Sano, N.; Uemura, A.; Fukuyama, K.; Matsumoto, Y.; Miyazaki, H.; Shibata, M.; Kobayashi, K.; Nakamura, Y.; Takeshima, Y.; Kuma, M.; Fraczek, A.; Jedrzejowska, M.; Lusakowska, A.; Czeszyk-Piotrowicz, A.; Hautz, W.; Rakusiewicz, K.; Burlewicz, M.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Mazurkiewicz-Beldzinska, M.; Lemska, A.; Modrzejewska, S.; Koberda, M.; Stodolska-Koberda, U.; Waskowska, A.; Kolendo, J.; Sobierajska-Rek, A.; Steinborn, B.; Dalz, M.; Grabowska, J.; Hajduk, W.; Janasiewicz-Karachitos, J.; Klimas, M.; Stopa, M.; Gajewska, E.; Pusz, B.; Vlodavets, D.; Melnik, E.; Leppenen, N.; Yupatova, N.; Monakhova, A.; Papina, Y.; Shidlovsckaia, O.; Milic Rasic, V.; Brankovic, V.; Kosac, A.; Djokic, O.; Jaksic, V.; Pepic, A.; Martinovic, J.; Munell Casadesus, F.; Tizzano, E.; Martin Begue, N.; Wolley Dod, C.; Subira, O.; Planas Pascual, B.; Toro Tamargo, E.; Madruga Garrido, M.; Medina Romero, J. D.; Salinas, M. P.; Nascimento Osorio, A.; Diaz Cortes, A.; Jimenez Ganan, E.; Suh, S. D.; Medina Cantillo, J.; Moya, O.; Padros, N.; Roca Urraca, S.; Gonzalez Valdivia, H.; Pascual Pascual, S.; de Manuel, S.; Noval Martin, S.; Burnham, P.; Espinosa Garcia, S.; Martinez Moreno, M.; Topaloglu, H.; Oncel, I.; Eroglu Ertugrul, N.; Konuskan, B.; Eldem, B.; Kadayifcilar, S.; Alemdaroglu, I.; Ayse Karaduman, A.; Tunca Yilmaz, O.; Bilgin, N.; Sari, S.; Chiriboga, C.; Kane, S.; Lee, J.; Rome-Martin, D.; Day, J. W.; Beres, S.; Duong, T.; Gee, R.; Dunaway Young, S. | |
| 1-gen-2022 | Safety and efficacy of risdiplam in patients with type 1 spinal muscular atrophy (FIREFISH part 2): secondary analyses from an open-label trial | Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Servais, Laurent; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Mercuri, Eugenio Maria; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; Dodman, Angela; El-Khairi, Muna; Gorni, Ksenija; Jaber, Birgit; Kletzl, Heidemarie; Gaki, Eleni; Fontoura, Paulo; Darras, Basil T; Coratti, Giorgia; Study Group, Firefish | |
| 1-gen-2021 | Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy | Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, Marika; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, Adele; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Longitudinal data of neuropsychological profile in a cohort of Duchenne muscular dystrophy boys without cognitive impairment | Battini, Roberta; Lenzi, S; Lucibello, Simona; Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, F; Cristofani, P; Bulgheroni, S; Cumbo, F; Pane, Marika; Baranello, Giovanni; Alfieri, P; Astrea, G; Cioni, G; Vicari, Stefano; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2021 | Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial | Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.; Baranello, Giovanni; Masson, R.; Boespflug-Tanguy, O.; Bruno, C.; Corti, S.; Daron, A.; Deconinck, N.; Servais, L.; Straub, V.; Ouyang, H.; Chand, D.; Tauscher-Wisniewski, S.; Mendonca, N.; Lavrov, A.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Tachibana, S.; Jollet, A.; Mouffak, S.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Morando, S.; Vanlander, A.; De Vos, E.; Tahon, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Comi, G.; Foa, M.; Parente, V.; Buscemi, L.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Jonas, A.; Defeldre, A. C.; Pagliano, E.; Zanin, R.; Arnoldi, M. T.; Schembri, V.; Del Sole, M.; Mandelli, A.; Pera, Maria Carmela; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Scoto, M.; Groves, K.; Edel, L.; Abel, F.; Van Ruiten, H.; Lofra, R. M.; Thompson, E. | |
| 1-gen-2021 | Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial | Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Boespflug-Tanguy, Odile; Bissoli, Claudio Bruno; Corti, Stefania; Daron, Aurore; Deconinck, Nicolas; Servais, Laurent; Straub, Volker; Ouyang, Haojun; Chand, Deepa; Tauscher-Wisniewski, Sitra; Mendonca, Nuno; Lavrov, Arseniy; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam in Type 1 Spinal Muscular Atrophy | Baranello, Giovanni; Darras, Basil T; Day, John W; Deconinck, Nicolas; Klein, Andrea; Masson, Riccardo; Mercuri, Eugenio; Rose, Kristy; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Seabrook, Timothy; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; FIREFISH Working Group: Joseph, J Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Edmar, Zanoteli; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Wang, Yi; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Hui, Xiong; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina Galiot Delic, ; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Bianchi Marzoli, Stefania; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Claudio, Bruno; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Maria, Mazurkiewicz-Bełdzińska; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Dmitry, Vlodavets; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls | Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Pera, Maria Carmela | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls | J Volpe, Joseph; Posner, John; Koch, Armin; Kellner, Ulrich; Quinlivan, Rosaline; Deconinck, Nicolas; Balikova, Irina; Delbeke, Patricia; Joniau, Inge; Tahon, Valentine; Wittevrongel, Sylvia; De Vos, Elke; Zanoteli, Edmar; de Holanda Mendonça, Rodrigo; Matsui Jr, Ciro; Letícia Fornazieri Darcie, Ana; Machado, Cleide; Kiyoko Oyamada, Maria; de Souza Costa, Daniel; Martini, Joyce; Polido, Graziela; Rodrigues Iannicelli, Juliana; Caires de Oliveira Achili Ferreira, Juliana; Wang, Yi; Hu, Chaoping; Shi, Yiyun; Zhou, Shuizhen; Zhu, Xiaomei; Qian, Chen; Shen, Li; Xiao, Ying; Zhou, Zhenxuan; Li, Hui; Wang, Sujuan; Xiong, Hui; Sang, Tian; Wei, Cuijie; Wen, Jing; Cao, Yiwen; Li, Wenzhu; Qin, Lun; Barisic, Nina; Celovec, Ivan; Martina, Martina; Delic, Galiot; Kristina Ivkić, Petra; Vukojević, Nenad; Kern, Ivana; Najdanovic, Boris; Skugor, Marin; Servais, Laurent; Boespflug-Tanguy, Odile; Gidaro, Teresa; Seferian, Andrea; Barreau, Emmanuel; Da Cunha, Elodie; Lambotin, Céline; Mnafek, Nabila; Peche, Helene; Gilabert, Stephanie; Grange, Allison; Lilien, Charlotte; Milascevic, Darko; Perticari, Ariadna; Tachibana, Shotaro; Baranello, Giovanni; Masson, Riccardo; Pagliano, Emanuela; Bianchi Marzoli, Stefania; Santarsiero, Diletta; Garcia Sierra, Myriam; Tremolada, Gemma; Teresa Arnoldi, Maria; Vigano, Marta; Zanin, Riccardo; Bruno, Claudio; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Priolo, Enrico; Rao, Giuseppe; Spaletra, Enrica; Sposetti, Lorenza; Tassara, Elisa; Morando, Simone; Tacchetti, Paola; Pietro Comi, Giacomo; Govoni, Alessandra; Gabriella Osnaghi, Silvia; Minorini, Valeria; Abbati, Francesca; Fassini, Federica; Foa, Michaela; Lopopolo, Amalia; Minuti, Elisa; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Palermo, Concetta; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, Costanza; D'Amico, Gugliemo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Takeshima, Yasuhiro; Gomi, Fumi; Kimura, Naoki; Morimatsu, Takanobu; Okamoto, Mana; Furukawa, Toru; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Koberda, Mateusz; Kubiak, Natalia; Stodolska-Koberda, Urszula; Waśkowska, Agnieszka; Kolendo, Jagoda; Sobierajska-Rek, Agnieszka; Vlodavets, Dmitry; Artemyeva, Svetlana; Melnik, Evgenia; Leppenen, Natalya; Yupatova, Nataliya; Litvinova, Elena; Monakhova, Anastasya; Papina, Yulia; Shidlovsckaia, Olga; Klein, Andrea; Enzmann, Cornelia; Galiart, Elea; Gugleta, Konstantin; Siems, Patricia; Kreiliger, Verena; Wondrusch Haschke, Christine; Topaloglu, Haluk; Oncel, Ibrahim; Ardicli, Didem; Eroglu Ertugrul, Nesibe; Gharibzadeh, Hizal; Gunbey, Ceren; Konuskan, Bahadir; Serel Arslan, Selen; Ebru Yalcin, Elams; Gokcem Yildiz Sarikaya, Fatma; Eldem, Bora; Kadayıfçılar, Sibel; Alemdaroglu, Ipek; Ayse Karaduman, Aynur; Tunca Yilmaz, Oznur; T Darras, Basil; J Graham, Robert; Ghosh, Partha; Casavant, David; Snyder, Brian; Levine, Alexis; Titus, Rachael; Engelbrekt, Amanda; Ambrosio, Lucia; Fulton, Anne; Maria Baglieri, Anna; Dias, Courtney; Maczek, Elizabeth; Mirek, Elizabeth; Pasternak, Amy; W Day, John; Beres, Shannon; Duong, Tina; Gee, Richard; Young, Sally | |
| 1-gen-2021 | Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls | Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Joseph J, Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Nicolas, Deconinck; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina, Martina; Galiot, Delic; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Stefania Bianchi Marzoli, ; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Andrea, Klein; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Robert, J Graham; Partha, Ghosh; David, Casavant; Brian, Snyder; Alexis, Levine; Rachael, Titus; Amanda, Engelbrekt; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; John, W Day; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young |