De Sanctis, Roberto
De Sanctis, Roberto
Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data
2024 Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Changes in abilities over the initial 12 months of nusinersen treatment for type II SMA
2024 Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Salmin, F.; Glanzman, A. M.; Montes, J.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria
Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome?
2024 Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria
Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study
2024 Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria
Long‐term natural history in type II and III spinal muscular atrophy: a 4‐year international study on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded
2024 Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Civitello, Matthew; Rohwer, Annemarie; Salmin, Francesca; Glanzman Allan, M.; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; De Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Mizzoni, Irene; Milev, Evelin; Sframeli, Maria; Morando, Simone; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Brolatti, Noemi; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Escudero Jesica, Exposito; De Waele, Liesbeth; Hirano, Michio; Zolkipli‐cunningham, Zarazuela; Darras Basil, T.; Bertini, Enrico; Nascimiento Osorio, Andres; Bruno, Claudio; Goemans, Natalie; Sansone Valeria, A.; Day, John; Baranello, Giovanni; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria
Prognostic factors for tube feeding in type I SMA patients treated with disease-modifying therapies: a cohort study
2024 Pane, Marika; Stanca, G.; Coratti, Giorgia; D' Amico, A.; Sansone, V. A.; Berti, B.; Fanelli, Lavinia; Albamonte, E.; Ausili Cefaro, Carolina; Cerchiari, A.; Catteruccia, M.; De Sanctis, Roberto; Leone, D.; Palermo, C.; Buchignani, B.; Onesimo, Roberta; Kuczynska, E. M.; Tosi, M.; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Tiziano, Francesco Danilo; Bertini, E.; Mercuri, Eugenio Maria
Therapeutic Role of Nusinersen on Respiratory Progression in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 2 and Nonambulant Type 3
2024 Trucco, F.; Ridout, D.; Weststrate, H.; Scoto, M.; Rohwer, A.; Coratti, Giorgia; Main, M. L.; Mayhew, A. G.; Montes, J.; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Bruno, C.; Messina, S. S.; Childs, A. M.; Willis, T.; Ong, M. T.; Servais, L.; Majumdar, A.; Hughes, I.; Marini-Bettolo, C.; Parasuraman, D.; Gowda, V. L.; Baranello, G.; Bertini, E. S.; De Vivo, D. C.; Darras, B. T.; Day, J. W.; Mayer, O.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.
Type I spinal muscular atrophy and disease modifying treatments: a nationwide study in children born since 2016
2024 Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Masson, R.; Sansone, V. A.; D'Amico, A.; Catteruccia, M.; Agosto, C.; Varone, A.; Bruno, C.; Messina, S.; Ricci, F.; Bruno, I.; Procopio, E.; Pini, A.; Siliquini, S.; Zanin, R.; Albamonte, E.; Berardinelli, A.; Mastella, C.; Baranello, Giovanni; Previtali, S. C.; Trabacca, A.; Bravetti, Chiara; Gagliardi, D.; Filosto, M.; De Sanctis, Roberto; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Gardani, A.; Costantino, M. A.; Bitetti, I.; Franguel, M. T.; Sframeli, M.; Magnolato, A.; Rausa, M.; Pagliaccia, E.; Negri, M.; Del Monaco, C.; Berti, B.; Leone, Daniela; Palermo, Concetta; Bertini, Enrico Silvio; Longo, A.; Dosi, C.; Carnicella, S.; Morando, S.; Brolatti, N.; Vento, Alessandra; Cavallina, I.; Ferrante, R.; Bernasconi, L.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Forcina, N.; Benedetti, F.; Damioli, S.; Fanelli, Lavinia; Stanca, G.; Norcia, G.; Sacchini, M.; Ticci, C.; Briganti, E.
Upper limb function changes over 12 months in untreated SMA II and III individuals: an item-level analysis using the Revised Upper Limb Module
2024 Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Albamonte, E.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; D'Amico, A.; Catteruccia, M.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Salmin, F.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria
Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study (Neurology and Therapy, (2023), 12, 2, (543-557), 10.1007/s40120-023-00444-1)
2023 Chiriboga, C. A.; Bruno, C.; Duong, T.; Fischer, D.; Mercuri, Eugenio Maria; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Jaber, B.; Gorni, K.; Kletzl, H.; Carruthers, I.; Martin, Craig; Warren, F.; Scalco, R. S.; Wagner, K. R.; Muntoni, F.; Deconinck, N.; Balikova, I.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; Goemans, N.; Cassiman, C.; Prove, L.; Vancampenhout, L.; van den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Cances, C.; Soler, V.; De La Morandais, L. M.; Vovan, D.; Cintas, P.; Auriol, F.; Mus, M.; Alphonsa, G.; Bellio, V.; Gil Mato, O.; Flamein, F.; Evrard, C.; Ziouche, A.; Bouacha-Allou, I.; Debruyne, P.; Derlyn, G.; Defoort, S.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Desguerre, I.; Bremond-Gignac, D.; Rateuax, M.; Deladriere, E.; Vuillerot, C.; Veillerot, Q.; Sibille-Dabadi, B.; Barriere, A.; Tinat, M.; Saidi, M.; Fontaine, S.; De Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Portefaix, A.; Louvier, U. W.; Duval, P. -A.; Caradec, P.; Touati, S.; Herranz, A. Z.; Bollig, J.; Molnar, F.; Vogt, S.; Pechmann, A.; Schorling, D.; Wider, S.; Kolbel, H.; Schara, U.; Braun, F.; Gangfuss, A.; Hagenacker, T.; Eckstein, A.; Dekowski, D.; Oeverhaus, M.; Stoehr, M.; Andres, B.; Smuda, K.; Bertini, Enrico Silvio; D'Amico, A.; Petroni, S.; Valente, Paola; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Priolo, E.; Rao, G.; Sposetti, L.; Morando, S.; Comi, G.; Osnaghi, S.; Minorini, V.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, M. A.; Magri, F.; Govoni, A.; Meneri, M.; Parente, V.; Mercuri, Eugenio Maria; Antonaci, Laura; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, C.; D'Amico, Guglielmo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Vita, G.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; Aragona, P.; Inferrera, L.; Postorino, E. I.; Montanini, D.; Di Bella, V.; Donato, C.; Cala, E.; Van der Pol, L.; Aalbers, J.; de Boer, J.; Imhof, S.; Cooijmans, P.; Ruyten, T.; Van Der Woude, D.; Kostera-Pruszczyk, A.; Klimaszewska, B.; Romanczak, D.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Lusakowska, A.; Kierdaszuk, B.; Czeczko, K.; Fischer, D.; Henzi, B.; Gugleta, K.; Kusnyerik, A.; Siems, P.; Akos, S.; Frei, N.; Seppi, C.; Haschke, C. W.; Guglieri, M.; Straub, V.; Bell, R.; Nassar, M.; Page, S.; Clarke, M. P.; Regan, A.; Mayhew, A.; Lofra, R. M.; Parasuraman, D.; Bruschi, Sara; Ghauri, A. -J.; Castle, A.; Naqvi, S.; Patt, N.; Scoto, M.; Trucco, F.; Henderson, R. H.; Kukadia, R.; Moore, W.; Milev, E.; Rye, C.; Selby, V.; Wolfe, A.; Darras, B.; Baglieri, A. M.; Fulton, A.; Lucken, C.; Maczek, E.; Pasternak, A.; Chiriboga, C. A.; Kane, S.; Bautista, M. E. M.; Frommer, E.; Pensec, N.; Salazar, R.; Yochai, C.; Rodrigues-Torres, R.; Chawla, M.; Day, J.; Beres, S.; Gee, R.; Young, S. D.; Finkel, R.; Nazario, A. N.; Fasiuddin, A.; Wells, J. A.; Wilson, J.; Berry, D.; Rizzo, V.; Duke, J.; Monduy, M.; Collado, J.
Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosis
2023 Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, A.; Bruno, C.; Gulli, C.; Brolatti, N.; Pedemonte, M.; Antonaci, Laura; Ricci, M.; Capasso, Anna; Cicala, G.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, S.; Forcina, N.; Cateruccia, M.; Damasio, M. B.; Labianca, Luca; Manfroni, F.; Leone, A.; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Patarnello, S.; Valentini, Vincenzo; Mercuri, Eugenio Maria
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
Needleless inhaled anesthesia with sevoflurane: Advantages of a simplified approach for children with spinal muscular atrophy undergoing intrathecal administration of nusinersen
2023 Salerno, Annalisa; Picconi, Enzo; Genovese, Orazio; Piastra, Marco; Pulitano', Silvia Maria; Tosi, Federica; Mancino, Aldo; Pane, Marika; De Sanctis, Roberto; Carlini, Debora; Mercuri, Eugenio Maria; Conti, Giorgio
Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies
2023 Pane, Marika; Berti, B.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, A.; D'Amico, A.; Messina, S.; Masson, R.; Sansone, V. A.; Donati, M. A.; Agosto, C.; Bruno, C.; Ricci, F.; Pini, A.; Gagliardi, D.; Filosto, M.; Corti, S.; Leone, D.; Palermo, C.; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, I.; Sframeli, M.; Dosi, C.; Albamonte, E.; Ticci, C.; Brolatti, N.; Bertini, Enrico Silvio; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Cicala, Gianpaolo; Forcina, N.; Carnicella, S.; Stanca, G.; Sacchini, M.; Catteruccia, M.; Tosi, M.; Cutrera, Renato; Chierchi, C.; Chiarini, M. B.; Salmin, F.; Pedemonte, M.; Govoni, A.; Mizzoni, I.; Morando, S.; Zanin, R.; Rolle, E.; Salomon, E.; Giannotta, M.; Scarpini, G.; Toscano, A.; Gitto, E.; Materia, R.; D'Alessandro, R.
Type I Spinal Muscular Atrophy patients treated with nusinersen: 4 year follow-up of motor, respiratory and bulbar function
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Bruno, Claudio; Sframeli, Maria; Albamonte, Emilio; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Mizzoni, Irene; D'Amico, Adele; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Salmin, Francesca; De Sanctis, Roberto; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Ricci, Federica; Cavallina, Ilaria; Masson, Riccardo; Zanin, Riccardo; Agosto, Caterina; Salomon, Eleonora; Bruno, Irene; Magnolato, Andrea; Bertini, Enrico Silvio; Tiziano, Francesco Danilo; Bovis, Francesca; Mercuri, Eugenio Maria
Assessing floppy infants: a new module
2022 Cutrona, Costanza; Pede, Elisa; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Tiberi, Eloisa; Luciano, Rita Paola Maria; Pera, Maria Carmela; Velli, Chiara; Capasso, Anna; Vento, Giovanni; Romeo, Domenico Marco; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Long term follow-up of scoliosis progression in type II SMA patients
2022 Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Bovis, Francesca; Gullì, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Apicella, Massimo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Catteruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening
2022 Pane, Marika; Donati, M. A.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, M.; Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Palermo, C.; Berti, B.; Leone, D.; Ticci, C.; Sacchini, M.; Cerboneschi, M.; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Vento, Giovanni; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria
Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophy
2022 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Albamonte, Emilio; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Di Bella, Vincenzo; Morando, Simone; Palermo, Concetta; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Capasso, Anna; Catteruccia, Michela; Longo, Antonella; Ricci, Martina; Cutrona, Costanza; Pirola, Alice; Bravetti, Chiara; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico Silvio; Mercuri, Eugenio Maria
| Data di pubblicazione | Titolo | Autore(i) | File |
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| 1-gen-2024 | Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data | Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Changes in abilities over the initial 12 months of nusinersen treatment for type II SMA | Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Salmin, F.; Glanzman, A. M.; Montes, J.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome? | Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study | Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Long‐term natural history in type II and III spinal muscular atrophy: a 4‐year international study on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded | Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Civitello, Matthew; Rohwer, Annemarie; Salmin, Francesca; Glanzman Allan, M.; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; De Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Mizzoni, Irene; Milev, Evelin; Sframeli, Maria; Morando, Simone; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Brolatti, Noemi; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Escudero Jesica, Exposito; De Waele, Liesbeth; Hirano, Michio; Zolkipli‐cunningham, Zarazuela; Darras Basil, T.; Bertini, Enrico; Nascimiento Osorio, Andres; Bruno, Claudio; Goemans, Natalie; Sansone Valeria, A.; Day, John; Baranello, Giovanni; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Prognostic factors for tube feeding in type I SMA patients treated with disease-modifying therapies: a cohort study | Pane, Marika; Stanca, G.; Coratti, Giorgia; D' Amico, A.; Sansone, V. A.; Berti, B.; Fanelli, Lavinia; Albamonte, E.; Ausili Cefaro, Carolina; Cerchiari, A.; Catteruccia, M.; De Sanctis, Roberto; Leone, D.; Palermo, C.; Buchignani, B.; Onesimo, Roberta; Kuczynska, E. M.; Tosi, M.; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Tiziano, Francesco Danilo; Bertini, E.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Therapeutic Role of Nusinersen on Respiratory Progression in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 2 and Nonambulant Type 3 | Trucco, F.; Ridout, D.; Weststrate, H.; Scoto, M.; Rohwer, A.; Coratti, Giorgia; Main, M. L.; Mayhew, A. G.; Montes, J.; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Bruno, C.; Messina, S. S.; Childs, A. M.; Willis, T.; Ong, M. T.; Servais, L.; Majumdar, A.; Hughes, I.; Marini-Bettolo, C.; Parasuraman, D.; Gowda, V. L.; Baranello, G.; Bertini, E. S.; De Vivo, D. C.; Darras, B. T.; Day, J. W.; Mayer, O.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F. | |
| 1-gen-2024 | Type I spinal muscular atrophy and disease modifying treatments: a nationwide study in children born since 2016 | Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Masson, R.; Sansone, V. A.; D'Amico, A.; Catteruccia, M.; Agosto, C.; Varone, A.; Bruno, C.; Messina, S.; Ricci, F.; Bruno, I.; Procopio, E.; Pini, A.; Siliquini, S.; Zanin, R.; Albamonte, E.; Berardinelli, A.; Mastella, C.; Baranello, Giovanni; Previtali, S. C.; Trabacca, A.; Bravetti, Chiara; Gagliardi, D.; Filosto, M.; De Sanctis, Roberto; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Gardani, A.; Costantino, M. A.; Bitetti, I.; Franguel, M. T.; Sframeli, M.; Magnolato, A.; Rausa, M.; Pagliaccia, E.; Negri, M.; Del Monaco, C.; Berti, B.; Leone, Daniela; Palermo, Concetta; Bertini, Enrico Silvio; Longo, A.; Dosi, C.; Carnicella, S.; Morando, S.; Brolatti, N.; Vento, Alessandra; Cavallina, I.; Ferrante, R.; Bernasconi, L.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Forcina, N.; Benedetti, F.; Damioli, S.; Fanelli, Lavinia; Stanca, G.; Norcia, G.; Sacchini, M.; Ticci, C.; Briganti, E. | |
| 1-gen-2024 | Upper limb function changes over 12 months in untreated SMA II and III individuals: an item-level analysis using the Revised Upper Limb Module | Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Albamonte, E.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; D'Amico, A.; Catteruccia, M.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Salmin, F.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study (Neurology and Therapy, (2023), 12, 2, (543-557), 10.1007/s40120-023-00444-1) | Chiriboga, C. A.; Bruno, C.; Duong, T.; Fischer, D.; Mercuri, Eugenio Maria; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Jaber, B.; Gorni, K.; Kletzl, H.; Carruthers, I.; Martin, Craig; Warren, F.; Scalco, R. S.; Wagner, K. R.; Muntoni, F.; Deconinck, N.; Balikova, I.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; Goemans, N.; Cassiman, C.; Prove, L.; Vancampenhout, L.; van den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Cances, C.; Soler, V.; De La Morandais, L. M.; Vovan, D.; Cintas, P.; Auriol, F.; Mus, M.; Alphonsa, G.; Bellio, V.; Gil Mato, O.; Flamein, F.; Evrard, C.; Ziouche, A.; Bouacha-Allou, I.; Debruyne, P.; Derlyn, G.; Defoort, S.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Desguerre, I.; Bremond-Gignac, D.; Rateuax, M.; Deladriere, E.; Vuillerot, C.; Veillerot, Q.; Sibille-Dabadi, B.; Barriere, A.; Tinat, M.; Saidi, M.; Fontaine, S.; De Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Portefaix, A.; Louvier, U. W.; Duval, P. -A.; Caradec, P.; Touati, S.; Herranz, A. Z.; Bollig, J.; Molnar, F.; Vogt, S.; Pechmann, A.; Schorling, D.; Wider, S.; Kolbel, H.; Schara, U.; Braun, F.; Gangfuss, A.; Hagenacker, T.; Eckstein, A.; Dekowski, D.; Oeverhaus, M.; Stoehr, M.; Andres, B.; Smuda, K.; Bertini, Enrico Silvio; D'Amico, A.; Petroni, S.; Valente, Paola; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Priolo, E.; Rao, G.; Sposetti, L.; Morando, S.; Comi, G.; Osnaghi, S.; Minorini, V.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, M. A.; Magri, F.; Govoni, A.; Meneri, M.; Parente, V.; Mercuri, Eugenio Maria; Antonaci, Laura; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, C.; D'Amico, Guglielmo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Vita, G.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; Aragona, P.; Inferrera, L.; Postorino, E. I.; Montanini, D.; Di Bella, V.; Donato, C.; Cala, E.; Van der Pol, L.; Aalbers, J.; de Boer, J.; Imhof, S.; Cooijmans, P.; Ruyten, T.; Van Der Woude, D.; Kostera-Pruszczyk, A.; Klimaszewska, B.; Romanczak, D.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Lusakowska, A.; Kierdaszuk, B.; Czeczko, K.; Fischer, D.; Henzi, B.; Gugleta, K.; Kusnyerik, A.; Siems, P.; Akos, S.; Frei, N.; Seppi, C.; Haschke, C. W.; Guglieri, M.; Straub, V.; Bell, R.; Nassar, M.; Page, S.; Clarke, M. P.; Regan, A.; Mayhew, A.; Lofra, R. M.; Parasuraman, D.; Bruschi, Sara; Ghauri, A. -J.; Castle, A.; Naqvi, S.; Patt, N.; Scoto, M.; Trucco, F.; Henderson, R. H.; Kukadia, R.; Moore, W.; Milev, E.; Rye, C.; Selby, V.; Wolfe, A.; Darras, B.; Baglieri, A. M.; Fulton, A.; Lucken, C.; Maczek, E.; Pasternak, A.; Chiriboga, C. A.; Kane, S.; Bautista, M. E. M.; Frommer, E.; Pensec, N.; Salazar, R.; Yochai, C.; Rodrigues-Torres, R.; Chawla, M.; Day, J.; Beres, S.; Gee, R.; Young, S. D.; Finkel, R.; Nazario, A. N.; Fasiuddin, A.; Wells, J. A.; Wilson, J.; Berry, D.; Rizzo, V.; Duke, J.; Monduy, M.; Collado, J. | |
| 1-gen-2023 | Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosis | Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, A.; Bruno, C.; Gulli, C.; Brolatti, N.; Pedemonte, M.; Antonaci, Laura; Ricci, M.; Capasso, Anna; Cicala, G.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, S.; Forcina, N.; Cateruccia, M.; Damasio, M. B.; Labianca, Luca; Manfroni, F.; Leone, A.; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Patarnello, S.; Valentini, Vincenzo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Needleless inhaled anesthesia with sevoflurane: Advantages of a simplified approach for children with spinal muscular atrophy undergoing intrathecal administration of nusinersen | Salerno, Annalisa; Picconi, Enzo; Genovese, Orazio; Piastra, Marco; Pulitano', Silvia Maria; Tosi, Federica; Mancino, Aldo; Pane, Marika; De Sanctis, Roberto; Carlini, Debora; Mercuri, Eugenio Maria; Conti, Giorgio | |
| 1-gen-2023 | Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies | Pane, Marika; Berti, B.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, A.; D'Amico, A.; Messina, S.; Masson, R.; Sansone, V. A.; Donati, M. A.; Agosto, C.; Bruno, C.; Ricci, F.; Pini, A.; Gagliardi, D.; Filosto, M.; Corti, S.; Leone, D.; Palermo, C.; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, I.; Sframeli, M.; Dosi, C.; Albamonte, E.; Ticci, C.; Brolatti, N.; Bertini, Enrico Silvio; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Cicala, Gianpaolo; Forcina, N.; Carnicella, S.; Stanca, G.; Sacchini, M.; Catteruccia, M.; Tosi, M.; Cutrera, Renato; Chierchi, C.; Chiarini, M. B.; Salmin, F.; Pedemonte, M.; Govoni, A.; Mizzoni, I.; Morando, S.; Zanin, R.; Rolle, E.; Salomon, E.; Giannotta, M.; Scarpini, G.; Toscano, A.; Gitto, E.; Materia, R.; D'Alessandro, R. | |
| 1-gen-2023 | Type I Spinal Muscular Atrophy patients treated with nusinersen: 4 year follow-up of motor, respiratory and bulbar function | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Bruno, Claudio; Sframeli, Maria; Albamonte, Emilio; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Mizzoni, Irene; D'Amico, Adele; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Salmin, Francesca; De Sanctis, Roberto; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Ricci, Federica; Cavallina, Ilaria; Masson, Riccardo; Zanin, Riccardo; Agosto, Caterina; Salomon, Eleonora; Bruno, Irene; Magnolato, Andrea; Bertini, Enrico Silvio; Tiziano, Francesco Danilo; Bovis, Francesca; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Assessing floppy infants: a new module | Cutrona, Costanza; Pede, Elisa; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Tiberi, Eloisa; Luciano, Rita Paola Maria; Pera, Maria Carmela; Velli, Chiara; Capasso, Anna; Vento, Giovanni; Romeo, Domenico Marco; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Long term follow-up of scoliosis progression in type II SMA patients | Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Bovis, Francesca; Gullì, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Apicella, Massimo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Catteruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening | Pane, Marika; Donati, M. A.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, M.; Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Palermo, C.; Berti, B.; Leone, D.; Ticci, C.; Sacchini, M.; Cerboneschi, M.; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Vento, Giovanni; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2022 | Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophy | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Albamonte, Emilio; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Di Bella, Vincenzo; Morando, Simone; Palermo, Concetta; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Capasso, Anna; Catteruccia, Michela; Longo, Antonella; Ricci, Martina; Cutrona, Costanza; Pirola, Alice; Bravetti, Chiara; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico Silvio; Mercuri, Eugenio Maria |