Pane, Marika
Pane, Marika
ROMA - Dipartimento di Scienze della vita e sanità pubblica
Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data
2024 Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Changes in abilities over the initial 12 months of nusinersen treatment for type II SMA
2024 Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Salmin, F.; Glanzman, A. M.; Montes, J.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria
Communicative development inventory in type 1 and presymptomatic infants with spinal muscular atrophy: a cohort study
2024 Buchignani, B.; Cicala, Gianpaolo; Cumbo, F.; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Ticci, C.; Mazzanti, S.; Brolatti, N.; Tosi, M.; Dosi, C.; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Leone, D.; Palermo, C.; Berti, B.; Frongia, Anna Lia; Sacchini, M.; Bruno, C.; Masson, R.; D'Amico, A.; Battini, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study
2024 Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Scoto, Mariacristina; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; Mayhew, Anna; Muni-Lofra, Robert; Duong, Tina; Rohwer, Annemarie; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Salmin, Francesca; Mizzoni, Irene; Morando, Simone; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Brolatti, Noemi; Sframeli, Maria; Marini-Bettolo, Chiara; Sansone, Valeria Ada; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Bertini, Enrico; Baranello, Giovanni; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Hirano, Michio; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria
Disease Trajectories in the Revised Hammersmith Scale in a Cohort of Untreated Patients with Spinal Muscular Atrophy types 2 and 3
2024 Wolfe, A.; Stimpson, G.; Ramsey, D.; Coratti, Giorgia; Dunaway Young, S.; Mayhew, A.; Pane, Marika; Rohwer, A.; Muni Lofra, R.; Duong, T.; O'Reilly, E.; Milev, E.; Civitello, M.; Sansone, V. A.; D'Amico, A.; Bertini, E.; Messina, S.; Bruno, C.; Albamonte, E.; Mazzone, E.; Main, M.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Pasternak, A.; Marini-Bettolo, C.; Day, J. W.; Darras, B. T.; De Vivo, D. C.; Baranello, G.; Scoto, M.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.
Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome?
2024 Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria
Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study
2024 Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria
Long‐term natural history in type II and III spinal muscular atrophy: a 4‐year international study on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded
2024 Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Civitello, Matthew; Rohwer, Annemarie; Salmin, Francesca; Glanzman Allan, M.; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; De Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Mizzoni, Irene; Milev, Evelin; Sframeli, Maria; Morando, Simone; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Brolatti, Noemi; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Escudero Jesica, Exposito; De Waele, Liesbeth; Hirano, Michio; Zolkipli‐cunningham, Zarazuela; Darras Basil, T.; Bertini, Enrico; Nascimiento Osorio, Andres; Bruno, Claudio; Goemans, Natalie; Sansone Valeria, A.; Day, John; Baranello, Giovanni; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria
Prognostic factors for tube feeding in type I SMA patients treated with disease-modifying therapies: a cohort study
2024 Pane, Marika; Stanca, G.; Coratti, Giorgia; D' Amico, A.; Sansone, V. A.; Berti, B.; Fanelli, Lavinia; Albamonte, E.; Ausili Cefaro, Carolina; Cerchiari, A.; Catteruccia, M.; De Sanctis, Roberto; Leone, D.; Palermo, C.; Buchignani, B.; Onesimo, Roberta; Kuczynska, E. M.; Tosi, M.; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Tiziano, Francesco Danilo; Bertini, E.; Mercuri, Eugenio Maria
The emerging spectrum of neurodevelopmental comorbidities in early-onset Spinal Muscular Atrophy
2024 Baranello, Giovanni; Roy, S. Q.; Servais, L.; Munell, F.; Molinero, M. A.; Natera de Benito, D.; Nascimento, A.; Gomez-Andres, D.; Comellas, L. C.; Exposito, J.; Tizzano, E. F.; Cuppen, I.; Van der Pol, L.; Aleman, A.; Lochmuller, H.; Mcmillan, H.; Kirschner, J.; Muller, C.; Oskoui, M.; Masson, R.; Bruno, C.; Gonorazky, H. D.; Tesi-Rocha, C.; Yaworski, A. M.; Zanoteli, E.; Mendonca, R.; D'Amico, A.; Cumbo, F.; Tosi, Clelia Maria; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Nardes, F.; Prufer, A.; Arci, B. K.; Pascual, S. I.; Fattal-Valevski, A.; De Waele, L.; Deconinck, N.; Farrar, M.; Haberlova, J.; Gomez-Garcia de la Banda, M.; Childs, A. -M.; Martos, C.; Wraige, E.; Gowda, V.; Illingworth, M.; Ong, M.; Majundar, A.; Hughes, I.; Torne, K.; Willis, T.; Ramdas, S.; De Goede, C.; Erbas, Y.; Brusa, C.; Scoto, M.; Muntoni, F.
Therapeutic Role of Nusinersen on Respiratory Progression in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 2 and Nonambulant Type 3
2024 Trucco, F.; Ridout, D.; Weststrate, H.; Scoto, M.; Rohwer, A.; Coratti, Giorgia; Main, M. L.; Mayhew, A. G.; Montes, J.; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Bruno, C.; Messina, S. S.; Childs, A. M.; Willis, T.; Ong, M. T.; Servais, L.; Majumdar, A.; Hughes, I.; Marini-Bettolo, C.; Parasuraman, D.; Gowda, V. L.; Baranello, G.; Bertini, E. S.; De Vivo, D. C.; Darras, B. T.; Day, J. W.; Mayer, O.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.
Upper limb function changes over 12 months in untreated SMA II and III individuals: an item-level analysis using the Revised Upper Limb Module
2024 Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Albamonte, E.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; D'Amico, A.; Catteruccia, M.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Salmin, F.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria
Validation and cross-cultural adaptation of the Italian version of the Pediatric Eating Assessment Tool (I-PEDI-EAT-10) in genetic syndromes
2024 Onesimo, Roberta; Sforza, Elisabetta; Triumbari, Eka; Proli, Francesco; Leoni, Chiara; Giorgio, Valentina; Rigante, Donato; Trevisan, Valentina; Kuczynska, Em; De Rose, Cristina; Cerchiari, A; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Belafsky, P; Zampino, Giuseppe
2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants
2023 Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco
A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable?
2023 Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria
A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable?
2023 Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria
A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable?
2023 Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria
Assessing Prevalence and Characteristics of Oro-bulbar Involvement in Children and Adults with SMA Type 2 and 3 Using a Multimodal Approach
2023 Trucco, Federica; Salmin, Francesca; Lizio, Andrea; Coratti, Giorgia; Albamonte, Emilio; Frisoni, Maria Chiara; Mauro, Luca; Carraro, Elena; Palazzo, Giovanni; Lops, Jessica; Cattaneo, Camilla; Pozzi, Susanna; Casiraghi, Jacopo Luca; Di Bari, Alessandra; Berti, Beatrice; Stanca, Giulia; Ricci, Martina; Pane, Marika; Heatwole, Chad; Dilek, Nuran; Mercuri, Eugenio Maria; Sansone, Valeria Ada
Caregivers’ Expectations on Possible Functional Changes following Disease-Modifying Treatment in Type II and III Spinal Muscular Atrophy: A Comparative Study
2023 Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Casiraghi, Jacopo Luca; Bravetti, Chiara; Fedeli, A.; Strika, M.; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Rossi, Dario; Pane, Marika; Sansone, V. A.; Mercuri, Eugenio Maria
Clinical Phenotype of Pediatric and Adult Patients With Spinal Muscular Atrophy With Four SMN2 Copies: Are They Really All Stable?
2023 Ricci, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Fiori, Simona; Cutrona, Costanza; D'Amico, A.; Sansone, V. A.; Bruno, C.; Messina, S.; Mongini, T.; Coccia, M.; Siciliano, Giovanni; Pegoraro, E.; Masson, R.; Filosto, M.; Comi, G. P.; Corti, Serafino; Ronchi, D.; Maggi, L.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Vacchiano, V.; Ticci, C.; Ruggiero, L.; Verriello, L.; Ricci, F. S.; Berardinelli, A. L.; Maioli, M. A.; Garibaldi, Ida Marina Elisabetta; Nigro, V.; Previtali, S. C.; Pera, Maria Carmela; Tizzano, E.; Pane, Marika; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria
Data di pubblicazione | Titolo | Autore(i) | File |
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1-gen-2024 | Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data | Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Changes in abilities over the initial 12 months of nusinersen treatment for type II SMA | Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Salmin, F.; Glanzman, A. M.; Montes, J.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Communicative development inventory in type 1 and presymptomatic infants with spinal muscular atrophy: a cohort study | Buchignani, B.; Cicala, Gianpaolo; Cumbo, F.; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Ticci, C.; Mazzanti, S.; Brolatti, N.; Tosi, M.; Dosi, C.; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Leone, D.; Palermo, C.; Berti, B.; Frongia, Anna Lia; Sacchini, M.; Bruno, C.; Masson, R.; D'Amico, A.; Battini, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study | Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Scoto, Mariacristina; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; Mayhew, Anna; Muni-Lofra, Robert; Duong, Tina; Rohwer, Annemarie; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Salmin, Francesca; Mizzoni, Irene; Morando, Simone; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Brolatti, Noemi; Sframeli, Maria; Marini-Bettolo, Chiara; Sansone, Valeria Ada; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Bertini, Enrico; Baranello, Giovanni; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Hirano, Michio; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Disease Trajectories in the Revised Hammersmith Scale in a Cohort of Untreated Patients with Spinal Muscular Atrophy types 2 and 3 | Wolfe, A.; Stimpson, G.; Ramsey, D.; Coratti, Giorgia; Dunaway Young, S.; Mayhew, A.; Pane, Marika; Rohwer, A.; Muni Lofra, R.; Duong, T.; O'Reilly, E.; Milev, E.; Civitello, M.; Sansone, V. A.; D'Amico, A.; Bertini, E.; Messina, S.; Bruno, C.; Albamonte, E.; Mazzone, E.; Main, M.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Pasternak, A.; Marini-Bettolo, C.; Day, J. W.; Darras, B. T.; De Vivo, D. C.; Baranello, G.; Scoto, M.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F. | |
1-gen-2024 | Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome? | Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study | Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Long‐term natural history in type II and III spinal muscular atrophy: a 4‐year international study on the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded | Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Civitello, Matthew; Rohwer, Annemarie; Salmin, Francesca; Glanzman Allan, M.; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; De Sanctis, Roberto; Dunaway Young, Sally; Duong, Tina; Mizzoni, Irene; Milev, Evelin; Sframeli, Maria; Morando, Simone; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Catteruccia, Michela; Brolatti, Noemi; Pane, Marika; Scoto, Mariacristina; Messina, Sonia; Escudero Jesica, Exposito; De Waele, Liesbeth; Hirano, Michio; Zolkipli‐cunningham, Zarazuela; Darras Basil, T.; Bertini, Enrico; Nascimiento Osorio, Andres; Bruno, Claudio; Goemans, Natalie; Sansone Valeria, A.; Day, John; Baranello, Giovanni; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Prognostic factors for tube feeding in type I SMA patients treated with disease-modifying therapies: a cohort study | Pane, Marika; Stanca, G.; Coratti, Giorgia; D' Amico, A.; Sansone, V. A.; Berti, B.; Fanelli, Lavinia; Albamonte, E.; Ausili Cefaro, Carolina; Cerchiari, A.; Catteruccia, M.; De Sanctis, Roberto; Leone, D.; Palermo, C.; Buchignani, B.; Onesimo, Roberta; Kuczynska, E. M.; Tosi, M.; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Tiziano, Francesco Danilo; Bertini, E.; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | The emerging spectrum of neurodevelopmental comorbidities in early-onset Spinal Muscular Atrophy | Baranello, Giovanni; Roy, S. Q.; Servais, L.; Munell, F.; Molinero, M. A.; Natera de Benito, D.; Nascimento, A.; Gomez-Andres, D.; Comellas, L. C.; Exposito, J.; Tizzano, E. F.; Cuppen, I.; Van der Pol, L.; Aleman, A.; Lochmuller, H.; Mcmillan, H.; Kirschner, J.; Muller, C.; Oskoui, M.; Masson, R.; Bruno, C.; Gonorazky, H. D.; Tesi-Rocha, C.; Yaworski, A. M.; Zanoteli, E.; Mendonca, R.; D'Amico, A.; Cumbo, F.; Tosi, Clelia Maria; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Nardes, F.; Prufer, A.; Arci, B. K.; Pascual, S. I.; Fattal-Valevski, A.; De Waele, L.; Deconinck, N.; Farrar, M.; Haberlova, J.; Gomez-Garcia de la Banda, M.; Childs, A. -M.; Martos, C.; Wraige, E.; Gowda, V.; Illingworth, M.; Ong, M.; Majundar, A.; Hughes, I.; Torne, K.; Willis, T.; Ramdas, S.; De Goede, C.; Erbas, Y.; Brusa, C.; Scoto, M.; Muntoni, F. | |
1-gen-2024 | Therapeutic Role of Nusinersen on Respiratory Progression in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 2 and Nonambulant Type 3 | Trucco, F.; Ridout, D.; Weststrate, H.; Scoto, M.; Rohwer, A.; Coratti, Giorgia; Main, M. L.; Mayhew, A. G.; Montes, J.; De Sanctis, Roberto; Pane, Marika; Pera, Maria Carmela; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; D'Amico, A.; Bruno, C.; Messina, S. S.; Childs, A. M.; Willis, T.; Ong, M. T.; Servais, L.; Majumdar, A.; Hughes, I.; Marini-Bettolo, C.; Parasuraman, D.; Gowda, V. L.; Baranello, G.; Bertini, E. S.; De Vivo, D. C.; Darras, B. T.; Day, J. W.; Mayer, O.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F. | |
1-gen-2024 | Upper limb function changes over 12 months in untreated SMA II and III individuals: an item-level analysis using the Revised Upper Limb Module | Coratti, Giorgia; Civitello, M.; Rohwer, A.; Albamonte, E.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Pasternak, A.; De Sanctis, Roberto; Young, S. D.; Duong, T.; Mizzoni, I.; Milev, E.; Sframeli, M.; Morando, S.; D'Amico, A.; Catteruccia, M.; Brolatti, N.; Pane, Marika; Scoto, M.; Messina, S.; Hirano, M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Bruno, C.; Sansone, V. A.; Salmin, F.; Day, J.; Baranello, G.; Pera, Maria Carmela; Muntoni, F.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2024 | Validation and cross-cultural adaptation of the Italian version of the Pediatric Eating Assessment Tool (I-PEDI-EAT-10) in genetic syndromes | Onesimo, Roberta; Sforza, Elisabetta; Triumbari, Eka; Proli, Francesco; Leoni, Chiara; Giorgio, Valentina; Rigante, Donato; Trevisan, Valentina; Kuczynska, Em; De Rose, Cristina; Cerchiari, A; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria; Belafsky, P; Zampino, Giuseppe | |
1-gen-2023 | 2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants | Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco | |
1-gen-2023 | A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable? | Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2023 | A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable? | Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2023 | A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable? | Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2023 | Assessing Prevalence and Characteristics of Oro-bulbar Involvement in Children and Adults with SMA Type 2 and 3 Using a Multimodal Approach | Trucco, Federica; Salmin, Francesca; Lizio, Andrea; Coratti, Giorgia; Albamonte, Emilio; Frisoni, Maria Chiara; Mauro, Luca; Carraro, Elena; Palazzo, Giovanni; Lops, Jessica; Cattaneo, Camilla; Pozzi, Susanna; Casiraghi, Jacopo Luca; Di Bari, Alessandra; Berti, Beatrice; Stanca, Giulia; Ricci, Martina; Pane, Marika; Heatwole, Chad; Dilek, Nuran; Mercuri, Eugenio Maria; Sansone, Valeria Ada | |
1-gen-2023 | Caregivers’ Expectations on Possible Functional Changes following Disease-Modifying Treatment in Type II and III Spinal Muscular Atrophy: A Comparative Study | Pera, Maria Carmela; Coratti, Giorgia; Casiraghi, Jacopo Luca; Bravetti, Chiara; Fedeli, A.; Strika, M.; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Rossi, Dario; Pane, Marika; Sansone, V. A.; Mercuri, Eugenio Maria | |
1-gen-2023 | Clinical Phenotype of Pediatric and Adult Patients With Spinal Muscular Atrophy With Four SMN2 Copies: Are They Really All Stable? | Ricci, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Fiori, Simona; Cutrona, Costanza; D'Amico, A.; Sansone, V. A.; Bruno, C.; Messina, S.; Mongini, T.; Coccia, M.; Siciliano, Giovanni; Pegoraro, E.; Masson, R.; Filosto, M.; Comi, G. P.; Corti, Serafino; Ronchi, D.; Maggi, L.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Vacchiano, V.; Ticci, C.; Ruggiero, L.; Verriello, L.; Ricci, F. S.; Berardinelli, A. L.; Maioli, M. A.; Garibaldi, Ida Marina Elisabetta; Nigro, V.; Previtali, S. C.; Pera, Maria Carmela; Tizzano, E.; Pane, Marika; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria |