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Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study
2024 Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria
Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study
2024 Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Scoto, Mariacristina; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; Mayhew, Anna; Muni-Lofra, Robert; Duong, Tina; Rohwer, Annemarie; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Salmin, Francesca; Mizzoni, Irene; Morando, Simone; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Brolatti, Noemi; Sframeli, Maria; Marini-Bettolo, Chiara; Sansone, Valeria Ada; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Bertini, Enrico; Baranello, Giovanni; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Hirano, Michio; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria
Communicative development inventory in type 1 and presymptomatic infants with spinal muscular atrophy: a cohort study
2024 Buchignani, B.; Cicala, Gianpaolo; Cumbo, F.; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Ticci, C.; Mazzanti, S.; Brolatti, N.; Tosi, M.; Dosi, C.; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Leone, D.; Palermo, C.; Berti, B.; Frongia, Anna Lia; Sacchini, M.; Bruno, C.; Masson, R.; D'Amico, A.; Battini, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Bulbar function in spinal muscular atrophy (SMA): State of art and new challenges. 21st July 2023, Rome, Italy
2024 Mcgrattan, K.; Cerchiari, A.; Conway, E.; Berti, B.; Finkel, R.; Muntoni, F.; Mercuri, Eugenio Maria; Fanelli, Lavinia; Coratti, Giorgia; Sansone, V.; Albamonte, E.; Trucco, F.; Latini, S.; Bertini, E.; D'Amico, A.; Doglio, L.; Stimpson, G.; Baranello, G.; Scoto, M.; Rohwer, A.; Edel, L.; Lofra, R. M.; Bettolo, C. M.; Young, S. D.; Day, J.; Duong, T.; Darras, B.; Pasternak, A.; Montes, J.; Rodriguez-Torres, R.; Chiriboga, C. A.; Hirano, M.; Civitello, M.; Cunningham, Z. Z.; Brandsema, J.; Mayer, H.; Glanzmann, A.; Karagiannis, J.; Baldinetti, F.; Khader, L.; Costa, P.; Lovato, V.; Rastelletti, I.
Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome?
2024 Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria
Disease Trajectories in the Revised Hammersmith Scale in a Cohort of Untreated Patients with Spinal Muscular Atrophy types 2 and 3
2024 Wolfe, A.; Stimpson, G.; Ramsey, D.; Coratti, Giorgia; Dunaway Young, S.; Mayhew, A.; Pane, Marika; Rohwer, A.; Muni Lofra, R.; Duong, T.; O'Reilly, E.; Milev, E.; Civitello, M.; Sansone, V. A.; D'Amico, A.; Bertini, E.; Messina, S.; Bruno, C.; Albamonte, E.; Mazzone, E.; Main, M.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Pasternak, A.; Marini-Bettolo, C.; Day, J. W.; Darras, B. T.; De Vivo, D. C.; Baranello, G.; Scoto, M.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F.
Prevalence of Spinal Muscular Atrophy in the Era of Disease-Modifying Therapies: An Italian Nationwide Survey
2023 Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; D'Amico, Adele; Sansone, Valeria; Bissoli, Claudio Bruno; Messina, Sonia; Ricci, Federica; Mongini, Tiziana; Coccia, Michela; Siciliano, Gabriele; Pegoraro, Elena; Turri, Mara; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo; Masson, Riccardo; Maggi, Lorenzo; Bruno, Irene; D'Angelo, Maria Grazia; Trabacca, Antonio; Vacchiano, Veria; Donati, Maria; Simone, Isabella; Ruggiero, Lucia; Varone, Antonio; Verriello, Lorenzo; Berardinelli, Angela; Agosto, Caterina; Pini, Antonella; Maioli, Maria Antonietta; Passamano, Luigia; Brighina, Filippo; Carboni, Nicola; Garibaldi, Matteo; Zuccarino, Riccardo; Gagliardi, Delio; Siliquini, Sabrina; Previtali, Stefano; Taruscio, Domenica; Boccia, Stefania; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data
2023 Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Type I Spinal Muscular Atrophy patients treated with nusinersen: 4 year follow-up of motor, respiratory and bulbar function
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Bruno, Claudio; Sframeli, Maria; Albamonte, Emilio; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Mizzoni, Irene; D'Amico, Adele; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Salmin, Francesca; De Sanctis, Roberto; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Ricci, Federica; Cavallina, Ilaria; Masson, Riccardo; Zanin, Riccardo; Agosto, Caterina; Salomon, Eleonora; Bruno, Irene; Magnolato, Andrea; Bertini, Enrico Silvio; Tiziano, Francesco Danilo; Bovis, Francesca; Mercuri, Eugenio Maria
Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosis
2023 Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, A.; Bruno, C.; Gulli, C.; Brolatti, N.; Pedemonte, M.; Antonaci, Laura; Ricci, M.; Capasso, Anna; Cicala, G.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, S.; Forcina, N.; Cateruccia, M.; Damasio, M. B.; Labianca, Luca; Manfroni, F.; Leone, A.; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Patarnello, S.; Valentini, Vincenzo; Mercuri, Eugenio Maria
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants
2023 Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco
Measuring Fatigue and Fatigability in Spinal Muscular Atrophy (SMA): Challenges and Opportunities
2023 Rodriguez-Torres, Rafael S.; Uher, David; Gay, Emma L.; Coratti, Giorgia; Dunaway Young, Sally; Rohwer, Annemarie; Muni Lofra, Robert; De Vivo, Darryl C.; Hirano, Michio; Glynn, Nancy W.; Montes, Jacqueline
Upper Limb Changes in DMD Patients Amenable to Skipping Exons 44, 45, 51 and 53: A 24-Month Study
2023 Brogna, Claudia; Pane, Marika; Coratti, Giorgia; D’Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A. M.; Albamonte, E.; Messina, S.; Pini, A.; D’Angelo, M. G.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F. S.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Bertini, Enrico Silvio; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria
A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable?
2023 Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria
Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies
2023 Pane, Marika; Berti, B.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, A.; D'Amico, A.; Messina, S.; Masson, R.; Sansone, V. A.; Donati, M. A.; Agosto, C.; Bruno, C.; Ricci, F.; Pini, A.; Gagliardi, D.; Filosto, M.; Corti, S.; Leone, D.; Palermo, C.; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, I.; Sframeli, M.; Dosi, C.; Albamonte, E.; Ticci, C.; Brolatti, N.; Bertini, Enrico Silvio; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Cicala, Gianpaolo; Forcina, N.; Carnicella, S.; Stanca, G.; Sacchini, M.; Catteruccia, M.; Tosi, M.; Cutrera, Renato; Chierchi, C.; Chiarini, M. B.; Salmin, F.; Pedemonte, M.; Govoni, A.; Mizzoni, I.; Morando, S.; Zanin, R.; Rolle, E.; Salomon, E.; Giannotta, M.; Scarpini, G.; Toscano, A.; Gitto, E.; Materia, R.; D'Alessandro, R.
A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable?
2023 Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria
Patient reported outcome measure for upper limb in Duchenne muscular dystrophy: correlation with PUL2.0
2023 Cicala, G.; Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Fanelli, L.; Norcia, G.; Forcina, N.; Mazzone, Elena Stacy; Stanca, G.; Ferrante, Angela Maria Rosaria; Vento, A.; Ferraroli, Elisabetta; Ricci, M.; Capasso, Anna; Leone, D.; Palermo, Francesco Cesare; Berti, B.; Cutrona, Costanza; Mahyew, A.; Duong, T.; Goemans, N.; Vroom, E.; Mercuri, Eugenio Maria
Prevalence of Spinal Muscular Atrophy in the Era of Disease-Modifying Therapies: An Italian Nationwide Survey
2023 Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; D'Amico, Adele; Sansone, Valeria; Bissoli, Claudio Bruno; Messina, Sonia; Ricci, Federica; Mongini, Tiziana; Coccia, Michela; Siciliano, Gabriele; Pegoraro, Elena; Turri, Mara; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo; Masson, Riccardo; Maggi, Lorenzo; Bruno, Irene; D'Angelo, Maria Grazia; Trabacca, Antonio; Vacchiano, Veria; Donati, Maria; Simone, Isabella; Ruggiero, Lucia; Varone, Antonio; Verriello, Lorenzo; Berardinelli, Angela; Agosto, Caterina; Pini, Antonella; Maioli, Maria Antonietta; Passamano, Luigia; Brighina, Filippo; Carboni, Nicola; Garibaldi, Matteo; Zuccarino, Riccardo; Gagliardi, Delio; Siliquini, Sabrina; Previtali, Stefano; Taruscio, Domenica; Boccia, Stefania; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability?
2023 Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
| Data di pubblicazione | Titolo | Autore(i) | File |
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| 1-gen-2024 | Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study | Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Determining minimal clinically important differences in the Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for untreated spinal muscular atrophy patients: An international study | Coratti, Giorgia; Bovis, Francesca; Pera, Maria Carmela; Scoto, Mariacristina; Montes, Jacqueline; Pasternak, Amy; Mayhew, Anna; Muni-Lofra, Robert; Duong, Tina; Rohwer, Annemarie; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Salmin, Francesca; Mizzoni, Irene; Morando, Simone; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; D'Amico, Adele; Brolatti, Noemi; Sframeli, Maria; Marini-Bettolo, Chiara; Sansone, Valeria Ada; Bruno, Claudio; Messina, Sonia; Bertini, Enrico; Baranello, Giovanni; Day, John; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Hirano, Michio; Muntoni, Francesco; Finkel, Richard; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Communicative development inventory in type 1 and presymptomatic infants with spinal muscular atrophy: a cohort study | Buchignani, B.; Cicala, Gianpaolo; Cumbo, F.; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Ticci, C.; Mazzanti, S.; Brolatti, N.; Tosi, M.; Dosi, C.; Antonaci, Laura; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Leone, D.; Palermo, C.; Berti, B.; Frongia, Anna Lia; Sacchini, M.; Bruno, C.; Masson, R.; D'Amico, A.; Battini, R.; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Bulbar function in spinal muscular atrophy (SMA): State of art and new challenges. 21st July 2023, Rome, Italy | Mcgrattan, K.; Cerchiari, A.; Conway, E.; Berti, B.; Finkel, R.; Muntoni, F.; Mercuri, Eugenio Maria; Fanelli, Lavinia; Coratti, Giorgia; Sansone, V.; Albamonte, E.; Trucco, F.; Latini, S.; Bertini, E.; D'Amico, A.; Doglio, L.; Stimpson, G.; Baranello, G.; Scoto, M.; Rohwer, A.; Edel, L.; Lofra, R. M.; Bettolo, C. M.; Young, S. D.; Day, J.; Duong, T.; Darras, B.; Pasternak, A.; Montes, J.; Rodriguez-Torres, R.; Chiriboga, C. A.; Hirano, M.; Civitello, M.; Cunningham, Z. Z.; Brandsema, J.; Mayer, H.; Glanzmann, A.; Karagiannis, J.; Baldinetti, F.; Khader, L.; Costa, P.; Lovato, V.; Rastelletti, I. | |
| 1-gen-2024 | Early neurological signs in infants identified through neonatal screening for SMA: do they predict outcome? | Pane, Marika; Stanca, Giulia; Ticci, Chiara; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Pirinu, Matteo; Coratti, Giorgia; Palermo, Concetta; Berti, Beatrice; Leone, Daniela; Sacchini, Michele; Cerboneschi, Margherita; Fanelli, Lavinia; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Pera, Maria Carmela; Bravetti, Chiara; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Abiusi, Emanuela; Vaisfeld, Alessandro; Onesimo, Roberta; Tiziano, Francesco Danilo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2024 | Disease Trajectories in the Revised Hammersmith Scale in a Cohort of Untreated Patients with Spinal Muscular Atrophy types 2 and 3 | Wolfe, A.; Stimpson, G.; Ramsey, D.; Coratti, Giorgia; Dunaway Young, S.; Mayhew, A.; Pane, Marika; Rohwer, A.; Muni Lofra, R.; Duong, T.; O'Reilly, E.; Milev, E.; Civitello, M.; Sansone, V. A.; D'Amico, A.; Bertini, E.; Messina, S.; Bruno, C.; Albamonte, E.; Mazzone, E.; Main, M.; Montes, J.; Glanzman, A. M.; Zolkipli-Cunningham, Z.; Pasternak, A.; Marini-Bettolo, C.; Day, J. W.; Darras, B. T.; De Vivo, D. C.; Baranello, G.; Scoto, M.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, F. | |
| 1-gen-2023 | Prevalence of Spinal Muscular Atrophy in the Era of Disease-Modifying Therapies: An Italian Nationwide Survey | Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; D'Amico, Adele; Sansone, Valeria; Bissoli, Claudio Bruno; Messina, Sonia; Ricci, Federica; Mongini, Tiziana; Coccia, Michela; Siciliano, Gabriele; Pegoraro, Elena; Turri, Mara; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo; Masson, Riccardo; Maggi, Lorenzo; Bruno, Irene; D'Angelo, Maria Grazia; Trabacca, Antonio; Vacchiano, Veria; Donati, Maria; Simone, Isabella; Ruggiero, Lucia; Varone, Antonio; Verriello, Lorenzo; Berardinelli, Angela; Agosto, Caterina; Pini, Antonella; Maioli, Maria Antonietta; Passamano, Luigia; Brighina, Filippo; Carboni, Nicola; Garibaldi, Matteo; Zuccarino, Riccardo; Gagliardi, Delio; Siliquini, Sabrina; Previtali, Stefano; Taruscio, Domenica; Boccia, Stefania; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data | Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Type I Spinal Muscular Atrophy patients treated with nusinersen: 4 year follow-up of motor, respiratory and bulbar function | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Bruno, Claudio; Sframeli, Maria; Albamonte, Emilio; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Mizzoni, Irene; D'Amico, Adele; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Salmin, Francesca; De Sanctis, Roberto; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Ricci, Federica; Cavallina, Ilaria; Masson, Riccardo; Zanin, Riccardo; Agosto, Caterina; Salomon, Eleonora; Bruno, Irene; Magnolato, Andrea; Bertini, Enrico Silvio; Tiziano, Francesco Danilo; Bovis, Francesca; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosis | Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, A.; Bruno, C.; Gulli, C.; Brolatti, N.; Pedemonte, M.; Antonaci, Laura; Ricci, M.; Capasso, Anna; Cicala, G.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, S.; Forcina, N.; Cateruccia, M.; Damasio, M. B.; Labianca, Luca; Manfroni, F.; Leone, A.; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Patarnello, S.; Valentini, Vincenzo; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | 2-Year Change in Revised Hammersmith Scale Scores in a Large Cohort of Untreated Paediatric Type 2 and 3 SMA Participants | Stimpson, Georgia; Ramsey, Danielle; Wolfe, Amy; Mayhew, Anna; Scoto, Mariacristina; Baranello, Giovanni; Muni Lofra, Robert; Main, Marion; Milev, Evelin; Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Sansone, Valeria; D'Amico, Adele; Bertini, Enrico Silvio; Messina, Sonia; Bruno, Claudio; Albamonte, Emilio; Mazzone, Elena Stacy; Montes, Jacqueline; Glanzman, Allan M; Zolkipli-Cunningham, Zarazuela; Pasternak, Amy; Duong, Tina; Dunaway Young, Sally; Civitello, Matthew; Marini-Bettolo, Chiara; Day, John W; Darras, Basil T; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria; Muntoni, Francesco | |
| 1-gen-2023 | Measuring Fatigue and Fatigability in Spinal Muscular Atrophy (SMA): Challenges and Opportunities | Rodriguez-Torres, Rafael S.; Uher, David; Gay, Emma L.; Coratti, Giorgia; Dunaway Young, Sally; Rohwer, Annemarie; Muni Lofra, Robert; De Vivo, Darryl C.; Hirano, Michio; Glynn, Nancy W.; Montes, Jacqueline | |
| 1-gen-2023 | Upper Limb Changes in DMD Patients Amenable to Skipping Exons 44, 45, 51 and 53: A 24-Month Study | Brogna, Claudia; Pane, Marika; Coratti, Giorgia; D’Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A. M.; Albamonte, E.; Messina, S.; Pini, A.; D’Angelo, M. G.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F. S.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Bertini, Enrico Silvio; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable? | Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies | Pane, Marika; Berti, B.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, A.; D'Amico, A.; Messina, S.; Masson, R.; Sansone, V. A.; Donati, M. A.; Agosto, C.; Bruno, C.; Ricci, F.; Pini, A.; Gagliardi, D.; Filosto, M.; Corti, S.; Leone, D.; Palermo, C.; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, I.; Sframeli, M.; Dosi, C.; Albamonte, E.; Ticci, C.; Brolatti, N.; Bertini, Enrico Silvio; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Cicala, Gianpaolo; Forcina, N.; Carnicella, S.; Stanca, G.; Sacchini, M.; Catteruccia, M.; Tosi, M.; Cutrera, Renato; Chierchi, C.; Chiarini, M. B.; Salmin, F.; Pedemonte, M.; Govoni, A.; Mizzoni, I.; Morando, S.; Zanin, R.; Rolle, E.; Salomon, E.; Giannotta, M.; Scarpini, G.; Toscano, A.; Gitto, E.; Materia, R.; D'Alessandro, R. | |
| 1-gen-2023 | A Longitudinal Follow-Up Study of Intellectual Function in Duchenne Muscular Dystrophy over Age: Is It Really Stable? | Chieffo, Daniela Pia Rosaria; Moriconi, Federica; Pane, Marika; Lucibello, Simona; Ferraroli, Elisabetta; Norcia, Giulia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Buchignani, Bianca; Coratti, Giorgia; Cutrona, Costanza; Pelizzari, Monia; Brogna, Claudia; Hendriksen, Jos G M; Muntoni, Francesco; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Patient reported outcome measure for upper limb in Duchenne muscular dystrophy: correlation with PUL2.0 | Cicala, G.; Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Fanelli, L.; Norcia, G.; Forcina, N.; Mazzone, Elena Stacy; Stanca, G.; Ferrante, Angela Maria Rosaria; Vento, A.; Ferraroli, Elisabetta; Ricci, M.; Capasso, Anna; Leone, D.; Palermo, Francesco Cesare; Berti, B.; Cutrona, Costanza; Mahyew, A.; Duong, T.; Goemans, N.; Vroom, E.; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Prevalence of Spinal Muscular Atrophy in the Era of Disease-Modifying Therapies: An Italian Nationwide Survey | Coratti, Giorgia; Ricci, Martina; Capasso, Anna; D'Amico, Adele; Sansone, Valeria; Bissoli, Claudio Bruno; Messina, Sonia; Ricci, Federica; Mongini, Tiziana; Coccia, Michela; Siciliano, Gabriele; Pegoraro, Elena; Turri, Mara; Filosto, Massimiliano; Comi, Giacomo; Masson, Riccardo; Maggi, Lorenzo; Bruno, Irene; D'Angelo, Maria Grazia; Trabacca, Antonio; Vacchiano, Veria; Donati, Maria; Simone, Isabella; Ruggiero, Lucia; Varone, Antonio; Verriello, Lorenzo; Berardinelli, Angela; Agosto, Caterina; Pini, Antonella; Maioli, Maria Antonietta; Passamano, Luigia; Brighina, Filippo; Carboni, Nicola; Garibaldi, Matteo; Zuccarino, Riccardo; Gagliardi, Delio; Siliquini, Sabrina; Previtali, Stefano; Taruscio, Domenica; Boccia, Stefania; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria | |
| 1-gen-2023 | Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? | Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria |
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