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1-gen-2022 Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes Coratti, G.; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, A.; Pane, M.; Albamonte, E.; Antonaci, L.; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, G.; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; de Sanctis, R.; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, E.
1-gen-2022 Safety and efficacy of once-daily risdiplam in type 2 and non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SUNFISH part 2): a phase 3, double-blind, randomised, placebo-controlled trial Mercuri, E.; Deconinck, N.; Mazzone, E. S.; Nascimento, A.; Oskoui, M.; Saito, K.; Vuillerot, C.; Baranello, G.; Boespflug-Tanguy, O.; Goemans, N.; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Servais, L.; Gerber, M.; Gorni, K.; Khwaja, O.; Kletzl, H.; Scalco, R. S.; Staunton, H.; Yeung, W. Y.; Martin, C.; Fontoura, P.; Day, J. W.; Volpe, J. J.; Posner, J.; Kellner, U.; Quinlivan, R.; Fuerst-Recktenwald, S.; Marquet, A.; Mulhardt, N.; Trundell, D.; Daron, A.; Delstanche, S.; Romain, B.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Balikova, I.; Delbeke, P.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; De Vos, E.; Casteels, I.; De Waele, L.; Cassiman, C.; Prove, L.; Kinoo, D.; Vancampenhout, L.; Van Den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Prufer de Queiroz Campos Araujo, A.; Chacon Pereira, A.; Nardes, F.; Haefeli, L.; Rossetto, J.; Almeida Pereira, J.; Ferreira Rebel, M.; Campbell, C.; Sharan, S.; McDonald, W.; Scholtes, C.; Mah, J.; Sframeli, M.; Chiu, A.; Hagel, J.; Beneish, R.; Pham, C.; Toffoli, D.; Arpin, S.; Turgeon Desilets, S.; Wang, Y.; Hu, C.; Huang, J.; Qian, C.; Shen, L.; Xiao, Y.; Zhou, Z.; Li, H.; Wang, S.; Xiong, H.; Chang, X.; Dong, H.; Liu, Y.; Sang, T.; Wei, C.; Wen, J.; Cao, Y.; Lv, X.; Zhao, J.; Li, W.; Qin, L.; Barisic, N.; Galiot Delic, M.; Ivkic, P. K.; Vukojevic, N.; Kern, I.; Najdanovic, B.; Skugor, M.; Gidaro, T.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Barreau, E.; Mnafek, N.; Momtchilova, M. M.; Peche, H.; Valherie, C.; Grange, A.; Lilien, C.; Milascevic, D.; Tachibana, S.; Ravelli, C.; Cardas, R.; Vanden Brande, L.; Davion, J. -B.; Coopman, S.; Bouacha, I.; Debruyne, P.; Defoort, S.; Derlyn, G.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Guilbaud, J.; Desguerre, I.; Barnerias, C.; Semeraro, M.; Bremond-Gignac, D.; Bruere, L.; Rateaux, M.; Deladriere, E.; Germa, V.; Pereon, Y.; Magot, A.; Mercie, S.; Billaud, F.; Le Goff, L.; Letellier, G.; Portefaix, A.; Fontaine, S.; De-Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Saidi, M.; Bouzid, N.; Barriere, A.; Tinat, M.; Dreesbach, M.; Lagreze, W.; Michaelis, B.; Molnar, F.; Seger, D.; Vogt, S.; Bertini, E.; D'Amico, A.; Petroni, S.; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Bruno, C.; Priolo, E.; Rao, G.; Morando, S.; Tacchetti, P.; Zuffi, A.; Comi, G. P.; Brusa, R.; Corti, S.; Daniele, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Minorini, V.; Osnaghi, S. G.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, A.; Meneri, M.; Zoppas, F.; Parente, V.; Masson, R.; Bianchi Marzoli, S.; Santarsiero, D.; Garcia Sierra, M.; Tremolada, G.; Arnoldi, M. T.; Vigano, M.; Zanin, R.; Amorelli, G. M.; Barresi, C.; D'Amico, G.; Orazi, L.; Coratti, G.; Haginoya, K.; Kato, A.; Morishita, Y.; Kira, R.; Akiyama, K.; Goto, M.; Mori, Y.; Okamoto, M.; Tsutsui, S.; Takatsuji, Y.; Tanaka, A.; Komaki, H.; Suzuki, I.; Takeuchi, M.; Todoroki, D.; Watanabe, S.; Omori, M.; Matsubayashi, T.; Inakazu, E.; Nagura, H.; Suzuki, A.; Osaka, H.; Ohashi, M.; Ishikawa, N.; Harada, Y.; Fudeyasu, K.; Hirata, K.; Michiue, K.; Ueda, K.; Yashiro, S.; Seki, M.; Sano, N.; Uemura, A.; Fukuyama, K.; Matsumoto, Y.; Miyazaki, H.; Shibata, M.; Kobayashi, K.; Nakamura, Y.; Takeshima, Y.; Kuma, M.; Fraczek, A.; Jedrzejowska, M.; Lusakowska, A.; Czeszyk-Piotrowicz, A.; Hautz, W.; Rakusiewicz, K.; Burlewicz, M.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Mazurkiewicz-Beldzinska, M.; Lemska, A.; Modrzejewska, S.; Koberda, M.; Stodolska-Koberda, U.; Waskowska, A.; Kolendo, J.; Sobierajska-Rek, A.; Steinborn, B.; Dalz, M.; Grabowska, J.; Hajduk, W.; Janasiewicz-Karachitos, J.; Klimas, M.; Stopa, M.; Gajewska, E.; Pusz, B.; Vlodavets, D.; Melnik, E.; Leppenen, N.; Yupatova, N.; Monakhova, A.; Papina, Y.; Shidlovsckaia, O.; Milic Rasic, V.; Brankovic, V.; Kosac, A.; Djokic, O.; Jaksic, V.; Pepic, A.; Martinovic, J.; Munell Casadesus, F.; Tizzano, E.; Martin Begue, N.; Wolley Dod, C.; Subira, O.; Planas Pascual, B.; Toro Tamargo, E.; Madruga Garrido, M.; Medina Romero, J. D.; Salinas, M. P.; Nascimento Osorio, A.; Diaz Cortes, A.; Jimenez Ganan, E.; Suh, S. D.; Medina Cantillo, J.; Moya, O.; Padros, N.; Roca Urraca, S.; Gonzalez Valdivia, H.; Pascual Pascual, S.; de Manuel, S.; Noval Martin, S.; Burnham, P.; Espinosa Garcia, S.; Martinez Moreno, M.; Topaloglu, H.; Oncel, I.; Eroglu Ertugrul, N.; Konuskan, B.; Eldem, B.; Kadayifcilar, S.; Alemdaroglu, I.; Ayse Karaduman, A.; Tunca Yilmaz, O.; Bilgin, N.; Sari, S.; Chiriboga, C.; Kane, S.; Lee, J.; Rome-Martin, D.; Day, J. W.; Beres, S.; Duong, T.; Gee, R.; Dunaway Young, S.
1-gen-2022 Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes Coratti, G.; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, A.; Pane, M.; Albamonte, E.; Antonaci, L.; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, G.; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; de Sanctis, R.; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, E.
1-gen-2021 Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy type 1 (STR1VE-EU): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial Mercuri, E.; Muntoni, F.; Baranello, G.; Masson, R.; Boespflug-Tanguy, O.; Bruno, C.; Corti, S.; Daron, A.; Deconinck, N.; Servais, L.; Straub, V.; Ouyang, H.; Chand, D.; Tauscher-Wisniewski, S.; Mendonca, N.; Lavrov, A.; Seferian, A.; De Lucia, S.; Tachibana, S.; Jollet, A.; Mouffak, S.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Morando, S.; Vanlander, A.; De Vos, E.; Tahon, V.; Govoni, A.; Magri, F.; Comi, G.; Foa, M.; Parente, V.; Buscemi, L.; Dal Farra, F.; Schneider, O.; Jonas, A.; Defeldre, A. C.; Pagliano, E.; Zanin, R.; Arnoldi, M. T.; Schembri, V.; Del Sole, M.; Mandelli, A.; Pera, M. C.; Antonaci, L.; Coratti, G.; de Sanctis, R.; Pane, M.; Scoto, M.; Groves, K.; Edel, L.; Abel, F.; Van Ruiten, H.; Lofra, R. M.; Thompson, E.
1-gen-2021 The nonsense mutation stop+4 model correlates with motor changes in Duchenne muscular dystrophy Brogna, C.; Coratti, G.; Rossi, R.; Neri, M.; Messina, S.; Amico, A. D.; Bruno, C.; Lucibello, S.; Vita, G.; Berardinelli, A.; Magri, F.; Ricci, F.; Pedemonte, M.; Mongini, T.; Battini, R.; Bello, L.; Pegoraro, E.; Baranello, G.; Politano, L.; Comi, G. P.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Donati, A.; Bertini, E.; Goemans, N.; Previtali, S.; Bovis, F.; Pane, M.; Ferlini, A.; Mercuri, E.
1-gen-2021 SMA-miRs (MiR-181a- 5p, -324-5p, and -451a) are overexpressed in spinal muscular atrophy skeletal muscle and serum samples Abiusi, E.; Infante, P.; Cagnoli, C.; Severini, L. L.; Pane, M.; Coratti, G.; Pera, M. C.; D'amico, A.; Diano, F.; Novelli, A.; Spartano, S.; Fiori, S.; Baranello, G.; Moroni, I.; Mora, M.; Pasanisi, M. B.; Pocino, K.; Le Pera, L.; D'Amico, D.; Travaglini, L.; Ria, F.; Bruno, C.; Locatelli, D.; Bertini, E. S.; Morandi, L. O.; Mercuri, E.; Di Marcotullio, L.; Tiziano, F. D.
1-gen-2021 Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy Coratti, G.; Pera, M. C.; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, G.; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, R.; Mazzone, E. S.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, M.; Antonaci, L.; Frongia, A. L.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, A.; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, E.; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, E.
1-gen-2021 SMA-miRs (MiR-181a- 5p, -324-5p, and -451a) are overexpressed in spinal muscular atrophy skeletal muscle and serum samples Abiusi, E.; Infante, P.; Cagnoli, C.; Severini, L. L.; Pane, M.; Coratti, G.; Pera, M. C.; D'amico, A.; Diano, F.; Novelli, A.; Spartano, S.; Fiori, S.; Baranello, G.; Moroni, I.; Mora, M.; Pasanisi, M. B.; Pocino, K.; Le Pera, L.; D'Amico, D.; Travaglini, L.; Ria, F.; Bruno, C.; Locatelli, D.; Bertini, E. S.; Morandi, L. O.; Mercuri, E.; Di Marcotullio, L.; Tiziano, F. D.
1-gen-2019 Longitudinal evaluation of SMN levels as biomarker for spinal muscular atrophy: results of a phase IIb double-blind study of salbutamol Tiziano, Fd; Lomastro, R; Abiusi, E; Pasanisi, Mb; Di Pietro, L; Fiori, Simona; Baranello, G; Angelini, C; Sorarù, G; Gaiani, A; Mongini, T; Vercelli, L; Mercuri, E; Vasco, G; Pane, M; Vita, G; Vita, G; Messina, S; Petillo, R; Passamano, L; Politano, L; Campanella, A; Mantegazza, R; Morandi, L.
1-gen-2019 Longitudinal natural history in young boys with Duchenne muscular dystrophy Coratti, G.; Brogna, C.; Norcia, G.; Ricotti, V.; Abbott, L.; D'Amico, A.; Berardinelli, A.; Vita, G. L.; Lucibello, S.; Messina, S.; Sansone, V.; Albamonte, E.; Colia, G.; Salmin, F.; Gardani, A.; Manzur, A.; Main, M.; Baranello, G.; Arnoldi, M. T.; Parsons, J.; Carry, T.; Connolly, A. M.; Bertini, E.; Muntoni, F.; Pane, M.; Mercuri, E.
1-gen-2018 Upper limb function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data. Pane, M; Coratti, G; Brogna, C; Mazzone, Es; Mayhew, A; Fanelli, L; Messina, S; D'Amico, A; Catteruccia, M; Scutifero, M; Frosini, S; Lanzillotta, V; Colia, G; Cavallaro, F; Rolle, E; De Sanctis, R; Forcina, N; Petillo, R; Barp, A; Gardani, A; Pini, A; Monaco, G; D'Angelo, Mg; Zanin, Renata; Vita, Gl; Bruno, C; Mongini, T; Ricci, Maria Francesca; Pegoraro, E; Bello, L; Berardinelli, A; Battini, R; Sansone, V; Albamonte, E; Baranello, G; Bertini, E; Politano, L; Sormani, Mp; Mercuri, E.
1-gen-2018 Implicit learning deficit in children with Duchenne muscular dystrophy: Evidence for a cerebellar cognitive impairment? Vicari, S; Piccini, G; Mercuri, E; Battini, R; Chieffo, D; Bulgheroni, Sara; Pecini, Chiara; Lucibello, S; Lenzi, S; Moriconi, F; Pane, M; D'Amico, A; Astrea, G; Baranello, G; Riva, D; Cioni, G; Alfieri, P
1-gen-2016 Categorizing natural history trajectories of ambulatory function measured by the 6-minute walk distance in patients with Duchenne muscular dystrophy Mercuri, Eugenio Maria; Signorovitch, James Edward; Swallow, Elyse; Song, Jinlin; Ward, Susan J.; Pane, Marika; Mazzone, Elena Stacy; Messina, S.; Vita, G. L.; Sormani, M. P.; D'Amico, Adele; Berardinelli, A.; Magri, F.; Comi, G. P.; Baranello, Giovanni; Mongini, T.; Pini, A.; Battini, Roberta; Pegoraro, E.; Bruno, C.; Politano, L.; Previtali, S.; Binks, M. H.; Campion, G.; Charnas, L.; Kaye, E.; Kelly, M.; Morris, C.; Reha, A.
1-gen-2016 Timed Rise from Floor as a Predictor of Disease Progression in Duchenne Muscular Dystrophy: An Observational Study Mazzone, Elena S; Coratti, Giorgia; Sormani, Maria Pia; Messina, Sonia; Pane, Marika; D'Amico, Adele; Colia, Giulia; Fanelli, Lavinia; Berardinelli, Angela; Gardani, Alice; Lanzillotta, Valentina; D'Ambrosio, Paola; Petillo, Roberta; Cavallaro, Filippo; Frosini, Silvia; Bello, Luca; Bonfiglio, Serena; De Sanctis, Roberto; Rolle, Enrica; Forcina, Nicola; Magri, Francesca; Vita, Gianluca; Palermo, Concetta; Donati, Maria Alice; Procopio, Elena; Arnoldi, Maria Teresa; Baranello, Giovanni; Mongini, Tiziana; Pini, Antonella; Battini, Roberta; Pegoraro, Elena; Torrente, Yvan; Previtali, Stefano C; Bruno, Claudio; Politano, Luisa; Comi, Giacomo P; D'Angelo, Maria Grazia; Bertini, Enrico Silvio; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2016 Health-related quality of life and functional changes in DMD: A 12-month longitudinal cohort study Messina, Sonia; Vita, Gian Luca; Sframeli, Maria; Mondello, Stefania; Mazzone, Elena Stacy; D'Amico, Adele; Berardinelli, Angela; La Rosa, Matteo; Bruno, Claudio; Distefano, Maria Grazia; Baranello, Giovanni; Barcellona, Costanza; Scutifero, Marianna; Marcato, Sonia; Palmieri, Arianna; Politano, Luisa; Morandi, Lucia; Mongini, Tiziana; Pegoraro, Elena; D'Angelo, Maria Grazia; Pane, Marika; Rodolico, Carmelo; Minetti, Carlo; Bertini, Enrico Silvio; Vita, Giuseppe; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2016 Registries versus tertiary care centers: How do we measure standards of care in Duchenne muscular dystrophy? Mercuri, Eugenio Maria; Baranello, Giovanni; Battini, Roberta; Berardinelli, A.; Bertini, Enrico Silvio; Bruno, C.; Comi, G. P.; D'Amico, Adele; D'Angelo, G.; Gorni, K.; Messina, S.; Mongini, T.; Pane, Marika; Pegoraro, E.; Pini, A.; Politano, L.; Previtali, S.; Ricci, F.; Sansone, V.; Vita, G. L.
1-gen-2016 Revised north star ambulatory assessment for young boys with Duchenne muscular dystrophy Mercuri, Eugenio Maria; Coratti, Giorgia; Messina, Sonia; Ricotti, Valeria; Baranello, Giovanni; D'Amico, Adele; Pera, Maria Carmela; Albamonte, Emilio; Sivo, Serena; Mazzone, Elena Stacy; Arnoldi, Maria Teresa; Fanelli, Lavinia; De Sanctis, Roberto; Romeo, Domenico Marco; Vita, Gian Luca; Battini, Roberta; Bertini, Enrico Silvio; Muntoni, Francesco; Pane, Marika
1-gen-2015 Cardiac Function in Types II and III Spinal Muscular Atrophy: Should We Change Standars of Care? Bianco, Flaviana; Pane, Marika; D'Amico, Adele; Messina, Sonia; Delogu, Angelica Bibiana; Soraru, Gianni; Pera, Maria Carmela; Mongini, Tiziana; Politano, Luisa; Baranello, Giovanni; Vita, Gianluca; Tiziano, Francesco Danilo; Morandi, Lucia; Bertini, Enrico; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2014 Sleep disturbances in preschool age children with cerebral palsy: a questionnaire study Romeo, Dm; Brogna, Claudia; Musto, Elisa; Baranello, Giovanni; Pagliano, E; Casalino, T; Ricci, Daniela; Mallardi, Maria; Sivo, Serena; Cota, Francesco; Battaglia, Domenica Immacolata; Bruni, O; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2014 Sleep disturbances in preschool age children with cerebral palsy: a questionnaire study Romeo, Domenico Marco; Brogna, Claudia; Musto, Elisa; Baranello, Giovanni; Pagliano, E; Casalino, T; Ricci, Daniela; Mallardi, Maria; Sivo, Serena; Cota, Francesco; Battaglia, Domenica Immacolata; Bruni, O; Mercuri, Eugenio Maria
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