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1-gen-2024 Gain and loss of upper limb abilities in Duchenne muscular dystrophy patients: A 24-month study Coratti, Giorgia; Pane, Marika; Brogna, Claudia; D'Amico, A.; Pegoraro, E.; Bello, L.; Sansone, V. A.; Albamonte, E.; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, L.; Messina, S.; Sframeli, M.; Catteruccia, M.; Cicala, G.; Capasso, Anna; Ricci, M.; Frosini, S.; De Luca, G.; Rolle, E.; De Sanctis, Roberto; Forcina, N.; Norcia, G.; Passamano, L.; Scutifero, M.; Gardani, A.; Pini, A.; Monaco, G.; D'Angelo Bozzi, Michele Giovanni; Leone, D.; Zanin, Renata; Vita, G. L.; Panicucci, C.; Bruno, C.; Mongini, T.; Ricci, F.; Berardinelli, A.; Battini, Roberta; Masson, R.; Baranello, Giovanni; Dosi, C.; Bertini, Enrico Silvio; Nigro, V.; Politano, L.; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2023 Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bruno, Claudio; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2023 Longitudinal Analysis of PUL 2.0 Domains in Ambulant and Non-Ambulant Duchenne Muscular Dystrophy Patients: How do they Change in Relation to Functional Ability? Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Brogna, Claudia; Bovis, Francesca; D'Amico, Adele; Pegoraro, Elena; Bello, Luca; Sansone, Valeria; Albamonte, Emilio; Ferraroli, Elisabetta; Mazzone, Elena Stacy; Fanelli, Lavinia; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Cicala, Gianpaolo; Ricci, Martina; Frosini, Silvia; De Luca, Giacomo; Rolle, Enrica; De Sanctis, Roberto; Forcina, Nicola; Norcia, Giulia; Passamano, Luigia; Gardani, Alice; Pini, Antonella; Monaco, Giulia; D'Angelo, Maria Grazia; Capasso, Anna; Leone, Daniela; Zanin, Riccardo; Vita, Gian Luca; Panicucci, Chiara; Bissoli, Claudio Bruno; Mongini, Tiziana; Ricci, Federica; Berardinelli, Angela; Battini, Roberta; Masson, Riccardo; Baranello, Giovanni; Dosi, Claudia; Bertini, Enrico Silvio; Politano, Luisa; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2023 Can the CHOP-INTEND be used as An Outcome Measure in the First Months of Age? Implications for Clinical Trials and Real World Data Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Capasso, Anna; Ricci, Martina; Stanca, Giulia; Carnicella, Sara; Utlulig, Meric; Bersani, Giulia; Lazzareschi, Ilaria; Leoni, Chiara; Buonsenso, Danilo; Luciano, Rita Paola Maria; Vento, Giovanni; Finkel, Richard S; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2023 Correction to: Risdiplam in Patients Previously Treated with Other Therapies for Spinal Muscular Atrophy: An Interim Analysis from the JEWELFISH Study (Neurology and Therapy, (2023), 12, 2, (543-557), 10.1007/s40120-023-00444-1) Chiriboga, C. A.; Bruno, C.; Duong, T.; Fischer, D.; Mercuri, Eugenio Maria; Kirschner, J.; Kostera-Pruszczyk, A.; Jaber, B.; Gorni, K.; Kletzl, H.; Carruthers, I.; Martin, Craig; Warren, F.; Scalco, R. S.; Wagner, K. R.; Muntoni, F.; Deconinck, N.; Balikova, I.; Joniau, I.; Tahon, V.; Wittevrongel, S.; Goemans, N.; Cassiman, C.; Prove, L.; Vancampenhout, L.; van den Hauwe, M.; Van Impe, A.; Cances, C.; Soler, V.; De La Morandais, L. M.; Vovan, D.; Cintas, P.; Auriol, F.; Mus, M.; Alphonsa, G.; Bellio, V.; Gil Mato, O.; Flamein, F.; Evrard, C.; Ziouche, A.; Bouacha-Allou, I.; Debruyne, P.; Derlyn, G.; Defoort, S.; Leroy, F.; Danjoux, L.; Desguerre, I.; Bremond-Gignac, D.; Rateuax, M.; Deladriere, E.; Vuillerot, C.; Veillerot, Q.; Sibille-Dabadi, B.; Barriere, A.; Tinat, M.; Saidi, M.; Fontaine, S.; De Montferrand, C.; Le-Goff, L.; Portefaix, A.; Louvier, U. W.; Duval, P. -A.; Caradec, P.; Touati, S.; Herranz, A. Z.; Bollig, J.; Molnar, F.; Vogt, S.; Pechmann, A.; Schorling, D.; Wider, S.; Kolbel, H.; Schara, U.; Braun, F.; Gangfuss, A.; Hagenacker, T.; Eckstein, A.; Dekowski, D.; Oeverhaus, M.; Stoehr, M.; Andres, B.; Smuda, K.; Bertini, Enrico Silvio; D'Amico, A.; Petroni, S.; Valente, Paola; Bonetti, A. M.; Carlesi, A.; Mizzoni, I.; Pedemonte, M.; Brolatti, N.; Priolo, E.; Rao, G.; Sposetti, L.; Morando, S.; Comi, G.; Osnaghi, S.; Minorini, V.; Abbati, F.; Fassini, F.; Foa, M.; Lopopolo, M. A.; Magri, F.; Govoni, A.; Meneri, M.; Parente, V.; Mercuri, Eugenio Maria; Antonaci, Laura; Pera, Maria Carmela; Pane, Marika; Amorelli, Giulia Maria; Barresi, C.; D'Amico, Guglielmo; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Vita, G.; Sframeli, M.; Vita, G. L.; Aragona, P.; Inferrera, L.; Postorino, E. I.; Montanini, D.; Di Bella, V.; Donato, C.; Cala, E.; Van der Pol, L.; Aalbers, J.; de Boer, J.; Imhof, S.; Cooijmans, P.; Ruyten, T.; Van Der Woude, D.; Kostera-Pruszczyk, A.; Klimaszewska, B.; Romanczak, D.; Gierlak-Wojcicka, Z.; Kepa, M.; Sikorski, A.; Sobieraj, M.; Lusakowska, A.; Kierdaszuk, B.; Czeczko, K.; Fischer, D.; Henzi, B.; Gugleta, K.; Kusnyerik, A.; Siems, P.; Akos, S.; Frei, N.; Seppi, C.; Haschke, C. W.; Guglieri, M.; Straub, V.; Bell, R.; Nassar, M.; Page, S.; Clarke, M. P.; Regan, A.; Mayhew, A.; Lofra, R. M.; Parasuraman, D.; Bruschi, Sara; Ghauri, A. -J.; Castle, A.; Naqvi, S.; Patt, N.; Scoto, M.; Trucco, F.; Henderson, R. H.; Kukadia, R.; Moore, W.; Milev, E.; Rye, C.; Selby, V.; Wolfe, A.; Darras, B.; Baglieri, A. M.; Fulton, A.; Lucken, C.; Maczek, E.; Pasternak, A.; Chiriboga, C. A.; Kane, S.; Bautista, M. E. M.; Frommer, E.; Pensec, N.; Salazar, R.; Yochai, C.; Rodrigues-Torres, R.; Chawla, M.; Day, J.; Beres, S.; Gee, R.; Young, S. D.; Finkel, R.; Nazario, A. N.; Fasiuddin, A.; Wells, J. A.; Wilson, J.; Berry, D.; Rizzo, V.; Duke, J.; Monduy, M.; Collado, J.
1-gen-2023 Onasemnogene abeparvovec in spinal muscular atrophy: predictors of efficacy and safety in naïve patients with spinal muscular atrophy and following switch from other therapies Pane, Marika; Berti, B.; Capasso, Anna; Coratti, Giorgia; Varone, A.; D'Amico, A.; Messina, S.; Masson, R.; Sansone, V. A.; Donati, M. A.; Agosto, C.; Bruno, C.; Ricci, F.; Pini, A.; Gagliardi, D.; Filosto, M.; Corti, S.; Leone, D.; Palermo, C.; Onesimo, Roberta; De Sanctis, Roberto; Ricci, Martina; Bitetti, I.; Sframeli, M.; Dosi, C.; Albamonte, E.; Ticci, C.; Brolatti, N.; Bertini, Enrico Silvio; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria; Pera, Maria Carmela; Bravetti, C.; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Cicala, Gianpaolo; Forcina, N.; Carnicella, S.; Stanca, G.; Sacchini, M.; Catteruccia, M.; Tosi, M.; Cutrera, Renato; Chierchi, C.; Chiarini, M. B.; Salmin, F.; Pedemonte, M.; Govoni, A.; Mizzoni, I.; Morando, S.; Zanin, R.; Rolle, E.; Salomon, E.; Giannotta, M.; Scarpini, G.; Toscano, A.; Gitto, E.; Materia, R.; D'Alessandro, R.
1-gen-2023 Needleless inhaled anesthesia with sevoflurane: Advantages of a simplified approach for children with spinal muscular atrophy undergoing intrathecal administration of nusinersen Salerno, Annalisa; Picconi, Enzo; Genovese, Orazio; Piastra, Marco; Pulitano', Silvia Maria; Tosi, Federica; Mancino, Aldo; Pane, Marika; De Sanctis, Roberto; Carlini, Debora; Mercuri, Eugenio Maria; Conti, Giorgio
1-gen-2023 Type I Spinal Muscular Atrophy patients treated with nusinersen: 4 year follow-up of motor, respiratory and bulbar function Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; Catteruccia, Michela; Bruno, Claudio; Sframeli, Maria; Albamonte, Emilio; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Mizzoni, Irene; D'Amico, Adele; Bravetti, Chiara; Berti, Beatrice; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; Salmin, Francesca; De Sanctis, Roberto; Pera, Maria Carmela; Piastra, Marco; Genovese, Orazio; Ricci, Federica; Cavallina, Ilaria; Masson, Riccardo; Zanin, Riccardo; Agosto, Caterina; Salomon, Eleonora; Bruno, Irene; Magnolato, Andrea; Bertini, Enrico Silvio; Tiziano, Francesco Danilo; Bovis, Francesca; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2023 Early treatment of type II SMA slows rate of progression of scoliosis Coratti, Giorgia; Lenkowicz, Jacopo; Pera, Maria Carmela; D'Amico, A.; Bruno, C.; Gulli, C.; Brolatti, N.; Pedemonte, M.; Antonaci, Laura; Ricci, M.; Capasso, Anna; Cicala, G.; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, S.; Forcina, N.; Cateruccia, M.; Damasio, M. B.; Labianca, Luca; Manfroni, F.; Leone, A.; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Patarnello, S.; Valentini, V.; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes Coratti, Giorgia; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophy Pane, Marika; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Sansone, Valeria A; Messina, Sonia; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Salmin, Francesca; Albamonte, Emilio; De Sanctis, Roberto; Sframeli, Maria; Di Bella, Vincenzo; Morando, Simone; Palermo, Concetta; Frongia, Anna Lia; Antonaci, Laura; Capasso, Anna; Catteruccia, Michela; Longo, Antonella; Ricci, Martina; Cutrona, Costanza; Pirola, Alice; Bravetti, Chiara; Pedemonte, Marina; Brolatti, Noemi; Bertini, Enrico Silvio; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Oral and Swallowing Abilities Tool (OrSAT) in nusinersen treated patients Berti, Beatrice; Fanelli, Lavinia; Stanca, Giulia; Onesimo, Roberta; Palermo, Concetta; Leone, Daniela; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Norcia, Giulia; Forcina, Nicola; Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Giorgio, Valentina; Ausili Cefaro, Carolina; Finkel, Richard; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Neurological assessment of newborns with spinal muscular atrophy identified through neonatal screening Pane, M.; Donati, M. A.; Cutrona, C.; De Sanctis, R.; Pirinu, M.; Coratti, G.; Ricci, M.; Palermo, C.; Berti, B.; Leone, D.; Ticci, C.; Sacchini, M.; Cerboneschi, M.; Capasso, A.; Cicala, G.; Pera, M. C.; Bravetti, C.; Abiusi, E.; Vaisfeld, A.; Vento, G.; Tiziano, F. D.; Mercuri, E.
1-gen-2022 Long term follow-up of scoliosis progression in type II SMA patients Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; D'Amico, Adele; Bruno, Claudio; Bovis, Francesca; Gullì, Consolato; Brolatti, Noemi; Pedemonte, Marina; Apicella, Massimo; Antonaci, Laura; Ricci, Martina; Capasso, Anna; Cicala, Gianpaolo; Cutrona, Costanza; De Sanctis, Roberto; Carnicella, Sara; Forcina, Nicola; Catteruccia, Michela; Damasio, Maria Beatrice; Labianca, Luca; Leone, Antonio; Bertini, Enrico Silvio; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, Jacqueline; Scoto, Mariacristina; Pasternak, Amy; Bovis, Francesca; Sframeli, Maria; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, Emilio; Antonaci, Laura; Lia Frongia, Anna; Mizzoni, Irene; Sansone, Valeria A; Russo, Massimo; Bruno, Claudio; Baranello, Giovanni; Messina, Sonia; Dunaway Young, Sally; Glanzman, Allan M; Duong, Tina; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, Evelin; Rohwer, Annemarie; Civitello, Matthew; Darras, Basil T; Bertini, Enrico Silvio; Day, John; Muntoni, Francesco; De Vivo, Darryl C; Finkel, Richard S; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Assessing floppy infants: a new module Cutrona, Costanza; Pede, Elisa; De Sanctis, Roberto; Coratti, Giorgia; Tiberi, Eloisa; Luciano, Rita Paola Maria; Pera, Maria Carmela; Velli, Chiara; Capasso, Anna; Vento, Giovanni; Romeo, Domenico Marco; Pane, Marika; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2022 Revised upper limb module in type II and III spinal muscular atrophy: 24-month changes Coratti, Giorgia; Carmela Pera, M.; Montes, J.; Scoto, M.; Pasternak, A.; Bovis, F.; Sframeli, M.; D'Amico, Adele; Pane, Marika; Albamonte, E.; Antonaci, Laura; Lia Frongia, A.; Mizzoni, I.; Sansone, V. A.; Russo, M.; Bruno, C.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Stacy Mazzone, E.; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Day, J.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R. S.; Mercuri, Eugenio Maria
1-gen-2021 De novo partial 13q22-q34 trisomy with typical neurological and immunological findings: A case report with new genetic insights Brogna, Claudia; Milano, Valentina; Brogna, B.; Cristiano, Lara; Rovere, Giuseppe; De Sanctis, Roberto; Romeo, Domenico Marco; Mercuri, Eugenio Maria; Zampino, Giuseppe
1-gen-2021 Risdiplam-Treated Infants with Type 1 Spinal Muscular Atrophy versus Historical Controls Darras, Basil T; Masson, Riccardo; Mazurkiewicz-Bełdzińska, Maria; Rose, Kristy; Xiong, Hui; Zanoteli, Edmar; Baranello, Giovanni; Bruno, Claudio; Vlodavets, Dmitry; Wang, Yi; El-Khairi, Muna; Gerber, Marianne; Gorni, Ksenija; Khwaja, Omar; Kletzl, Heidemarie; Scalco, Renata S; Fontoura, Paulo; Servais, Laurent; Joseph J, Volpe; John, Posner; Armin, Koch; Ulrich, Kellner; Rosaline, Quinlivan; Nicolas, Deconinck; Irina, Balikova; Patricia, Delbeke; Inge, Joniau; Valentine, Tahon; Sylvia, Wittevrongel; Elke De Vos, ; Rodrigo de Holanda Mendonça, ; Ciro Matsui Jr, ; Ana Letícia Fornazieri Darcie, ; Cleide, Machado; Maria Kiyoko Oyamada, ; Daniel de Souza Costa, ; Joyce, Martini; Graziela, Polido; Juliana Rodrigues Iannicelli, ; Juliana Caires de Oliveira Achili Ferreira, ; Chaoping, Hu; Yiyun, Shi; Shuizhen, Zhou; Xiaomei, Zhu; Chen, Qian; Shen, Li; Ying, Xiao; Zhenxuan, Zhou; Hui, Li; Sujuan, Wang; Tian, Sang; Cuijie, Wei; Jing, Wen; Yiwen, Cao; Wenzhu, Li; Lun, Qin; Nina, Barisic; Ivan, Celovec; Martina, Martina; Galiot, Delic; Petra Kristina Ivkić, ; Nenad, Vukojević; Ivana, Kern; Boris, Najdanovic; Marin, Skugor; Odile, Boespflug-Tanguy; Teresa, Gidaro; Andrea, Seferian; Emmanuel, Barreau; Elodie Da Cunha, ; Céline, Lambotin; Nabila, Mnafek; Helene, Peche; Stephanie, Gilabert; Allison, Grange; Charlotte, Lilien; Darko, Milascevic; Ariadna, Perticari; Shotaro, Tachibana; Emanuela, Pagliano; Stefania Bianchi Marzoli, ; Diletta, Santarsiero; Myriam Garcia Sierra, ; Gemma, Tremolada; Maria Teresa Arnoldi, ; Marta, Vigano; Riccardo, Zanin; Noemi, Brolatti; Marina, Pedemonte; Enrico, Priolo; Giuseppe, Rao; Enrica, Spaletra; Lorenza, Sposetti; Elisa, Tassara; Simone, Morando; Paola, Tacchetti; Giacomo Pietro Comi, ; Alessandra, Govoni; Silvia Gabriella Osnaghi, ; Valeria, Minorini; Francesca, Abbati; Federica, Fassini; Michaela, Foa; Amalia, Lopopolo; Elisa, Minuti; Mercuri, Eugenio Maria; Pane, Marika; Concetta, Palermo; Pera, Maria Carmela; Amorelli, Giulia Maria; Costanza, Barresi; Gugliemo, D'Amico; Orazi, Lorenzo; Coratti, Giorgia; De Sanctis, Roberto; Yasuhiro, Takeshima; Fumi, Gomi; Naoki, Kimura; Takanobu, Morimatsu; Mana, Okamoto; Toru, Furukawa; Mateusz, Koberda; Natalia, Kubiak; Urszula, Stodolska-Koberda; Agnieszka, Waśkowska; Jagoda, Kolendo; Agnieszka, Sobierajska-Rek; Svetlana, Artemyeva; Evgenia, Melnik; Natalya, Leppenen; Nataliya, Yupatova; Elena, Litvinova; Anastasya, Monakhova; Yulia, Papina; Olga, Shidlovsckaia; Andrea, Klein; Cornelia, Enzmann; Elea, Galiart; Konstantin, Gugleta; Patricia, Siems; Verena, Kreiliger; Christine Wondrusch Haschke, ; Haluk, Topaloglu; Ibrahim, Oncel; Didem, Ardicli; Nesibe Eroglu Ertugrul, ; Hizal, Gharibzadeh; Ceren, Gunbey; Bahadir, Konuskan; Selen Serel Arslan, ; Elams Ebru Yalcin, ; Fatma Gokcem Yildiz Sarikaya, ; Bora, Eldem; Sibel, Kadayıfçılar; Ipek, Alemdaroglu; Aynur Ayse Karaduman, ; Oznur Tunca Yilmaz, ; Robert, J Graham; Partha, Ghosh; David, Casavant; Brian, Snyder; Alexis, Levine; Rachael, Titus; Amanda, Engelbrekt; Lucia, Ambrosio; Anne, Fulton; Anna Maria Baglieri, ; Courtney, Dias; Elizabeth, Maczek; Elizabeth, Mirek; Amy, Pasternak; John, W Day; Shannon, Beres; Tina, Duong; Richard, Gee; Sally, Young
1-gen-2021 Different trajectories in upper limb and gross motor function in spinal muscular atrophy Coratti, Giorgia; Pera, Maria Carmela; Montes, J.; Pasternak, A.; Scoto, M.; Baranello, Giovanni; Messina, S.; Dunaway Young, S.; Glanzman, A. M.; Duong, T.; De Sanctis, Roberto; Mazzone, Elena Stacy; Milev, E.; Rohwer, A.; Civitello, M.; Pane, Marika; Antonaci, Laura; Frongia, Anna Lia; Sframeli, M.; Vita, G. L.; D'Amico, Adele; Mizzoni, I.; Albamonte, E.; Darras, B. T.; Bertini, Enrico Silvio; Sansone, V. A.; Bovis, F.; Day, J.; Bruno, C.; Muntoni, F.; De Vivo, D. C.; Finkel, R.; Mercuri, Eugenio Maria
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